 |  | Theo Dingermann |
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10.04.2024 16:17 Uhr |
Die Forschenden schauten sich dann noch an, zu welchen Effekten es kommt, wenn den Versuchstieren Vafidemstat verabreicht wird. Dies ist ein Inhibitor der Lysin-spezifischen Histondemethylase 1A (KDM1A). Die Annahme war, dass dieser Demethylase-Inhibitor die durch die Mutation verursachten Anomalien der Histonmethylierung teilweise beheben könnte. Tatsächlich zeigte sich, dass Vafidemstat die sozialen Defizite in den mutierten Mäusen verbesserte. Das Expressionsniveau der unterschiedlich exprimierten Gene normalierte sich durch Vafidemstat sehr schnell.
Vafidemstat ist noch nicht für den Einsatz beim Menschen zugelassen. Allerdings zeigte das Molekül in einer Phase-I-Studie im Rahmen einer Dosis-Eskalation keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse. Vorgesehen ist der Wirkstoffkandidat zur Behandlung von neurodegenerativen Erkrankungn und neurologischen Entwicklungsstörungen.
