Das Beste aus einer reichhaltigen Ernte

Bei einer Volkskrankheit, nämlich Lipidstoffwechselstörungen, ist Inclisiran (Leqvio®) indiziert, das über den Mechanismus der RNA-Interferenz die Synthese des Proteins PCSK9 herunterreguliert und damit letztlich die LDL-Cholesterol-Spiegel im Blut drastisch senkt. Wirkmechanismus und Studiendaten sind so überzeugend, dass das Medikament in Meran mit dem 28. Innovationspreis der Pharmazeutischen Zeitung ausgezeichnet wurde. Großer Vorteil: In der Erhaltungsphase wird Inclisiran nur alle sechs Monate subkutan injiziert

Auf dem zweiten Platz im Ringen um den innovativsten Arzneistoff 2021 war Roxadustat (Evrenzo) gelandet. Siebenand stellte es als First-in-class-Wirkstoff der Inhibitoren der HIF-PH (Hypoxie-induzierbarer Faktor-Prolylhydroxylase) vor. HIF ist ein Transkriptionsfaktor, der die Produktion von Erythropoetin fördert. Roxadustat inhibiert die HIF-PH: In der Folge steigen HIF-, Erythropoetin- und Hämoglobin-Spiegel bei Patienten mit symptomatischer Anämie infolge einer chronischen Nierenerkrankung. Die Dosierung des peroralen Medikaments wird anhand der Hämoglobinspiegel (Ziel 10 bis 12 mg/dl) eingestellt.

Erstmals gibt es eine Therapieoption für Menschen mit Achondroplasie, einer Kleinwuchserkrankung: Das Orphan drug Vosoritid (Voxzogo®) ist zugelassen für Betroffene ab zwei Jahren, solange die Wachstumsfuge noch nicht geschlossen ist. Dieses Medikament sollte noch viel früher eingesetzt werden, zumal man Achondroplasie pränatal diagnostizieren kann, konstatierte Siebenand.