Zulassung für Mittel gegen Duchenne-Dystrophie

An Morbus Duchenne leiden vor allem Jungen, weil das entsprechende Gen auf dem X-Chromosom liegt. Etwa eines von 3600 Neugeborenen ist betroffen. Der Dystrophin-Mangel führt in der Regel ab dem dritten Lebensjahr zu einer fortschreitenden Muskelschwäche, die zunächst zu Gehbehinderung und schließlich zum Tod durch Lähmung der Atemmuskulatur führt. Die Patienten werden meist nicht älter als 30 Jahre.

In Studien konnte bisher lediglich gezeigt werden, dass Eteplirsen bei manchen Patienten zu einem Anstieg des Dystrophin-Spiegels führt. Ein klinischer Vorteil durch die Therapie ist nicht belegt. Die Zulassung erfolgte daher unter der Auflage für den Hersteller, weiter zu forschen und die erforderlichen Daten nachzureichen. Sollte sich ein klinischer Vorteil für behandelte Patienten auch mit weiteren Studien nicht belegen lassen, wird die FDA die Zulassung möglicherweise widerrufen.

Umstrittene Entscheidung

Weil die Datenbasis, auf der Eteplirsen zugelassen wurde, so extrem schmal ist, war die Entscheidung der FDA umstritten – auch innerhalb der Behörde. Das berichtet Heidi Ledford auf »Nature News« (DOI: 10.1038/nature. 2016.20645). Insgesamt hätten bisher zwar schon 150 Patienten das neue Medikament erhalten. In der für die Zulassung ausschlaggebenden Studie seien es aber nur zwölf gewesen. Selbst in den oberen Etagen der FDA habe man daher Bedenken gehabt, einen Präzedenzfall zu schaffen, der die Zulassung weiterer Arzneistoffe gegen seltene Erkrankungen ohne ausreichenden Wirksamkeitsnachweis zur Folge haben könnte. Dem gegenüber stand die mediale Macht von Selbsthilfegruppen und Betroffenenanwälten, die die Entscheidung der FDA nun überschwänglich begrüßten. /