Seltener spritzen könnte wahr werden |
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12.03.2014 10:06 Uhr |
Von Sven Siebenand / Ein lang wirkender rekombinanter Faktor VIII (FVIII) hat in einer Phase-III-Studie bei Patienten mit Hämophilie A gute Ergebnisse gezeigt. Das Ziel, die Anzahl von Injektionen und die damit verbundene Belastung zu reduzieren, könnte für Betroffene Realität werden.
Wie Hersteller Bayer meldet, zeigte die Protect-VIII-Studie mit insgesamt 134 Patienten, dass der Arzneistoffkandidat Bay94-9027 vor Blutungen schützt, wenn er prophylaktisch alle sieben Tage, alle fünf Tage oder zweimal pro Woche verabreicht wird. Das Pharmaunternehmen plant, den Zulassungsantrag für Europa in der zweiten Hälfte des Jahres 2015 einzureichen.
Hämophilie A ist die häufigste Form der Bluterkrankheit. Bei Betroffenen fehlt das Blutgerinnungsprotein Faktor VIII oder wird fehlerhaft gebildet. Die Erkrankung ist durch verlängerte und spontane Blutungen charakterisiert, die insbesondere Muskeln, Gelenke oder innere Organe betreffen.
Die derzeitige Standardtherapie für schwere Hämophilie A besteht in der regelmäßigen prophylaktischen Gabe von FVIII, um eine ausreichend hohe FVIII-Konzentration im Körper zu erzielen und so Blutungen zu verhindern. Die kurze Halbwertszeit des Faktors kann eine Anwendung alle zwei bis drei Tage erfordern. Mit der Entwicklung seines neuen FVIII-Präparats Bay94-9027 verfolgt Bayer das Ziel, die Halbwertszeit durch spezifische Pegylierung zu verlängern, ohne die biologische Aktivität zu beeinträchtigen. Dies wurde durch den Einbau der Aminosäure Cystein in das Molekül erreicht, die als Bindungsstelle für ein Polyethylenglykol-Polymer dient. Patienten sollen dadurch seltener auf Injektionen angewiesen sein. /
