Simoctocog alfa in der Schwebe

Für den direkten Vergleich mit Octocog alfa legte der Hersteller zwei randomisierte kontrollierte Studien vor. Deren primäres Zielkriterium war die Pharmakokinetik, unter anderem die Aufnahme und Elimination des Wirkstoffs. In beiden Studien erhielten die Patienten eine Einmaldosis von Simoctocog alfa oder Octocog alfa und nach einer Wash-out-Phase eine zweite Einmaldosis des jeweils anderen Wirkstoffs. »Eine einmalige Gabe reicht jedoch nicht aus, um den Zusatznutzen zu bewerten«, kritisierte das IQWiG. Denn Patienten mit Hämophilie müssen Blutungen langfristig behandeln und vorbeugen. Zweiter Kritikpunkt: Die Daten, auf deren Basis Hersteller Octapharma für Simoctocog alfa einen Zusatznutzen beansprucht, stammten aus einarmigen Studien zu jeweils einem der beiden Wirkstoffe. Bei Octocog alfa beziehe sich der Hersteller in seinem Dossier jedoch ausschließlich auf die Fachinformationen und öffentlich verfügbare Unterlagen der Zulassungsbehörden. Eine systematische Recherche nach Studien, wie für das Dossier gefordert, führte Octapharma nicht durch. »Da unklar ist, ob der Hersteller alle Studien zu Octocog alfa berücksichtigt hat, sind die Daten nicht geeignet, um einen Zusatznutzen da­raus abzuleiten«, hieß es aus dem IQWiG. Zudem wäre eine Ableitung auf Basis von einarmigen Studien nur dann möglich, wenn sogenannte dramatische Effekte – also große Unterschiede in den Behandlungsgruppen – vorliegen.

Der GBA führt nun ein Stellungnahme­verfahren durch und fasst einen abschließenden Beschluss über das Ausmaß des Zusatznutzens. /