Neue Wirkstoffe zur Zulassung empfohlen

So wird des demnächst vermutlich eine neue Routine-Therapie zur Prophylaxe von Blutungen bei Hämophilie A geben. Der bispezifische Antikörper Emicizumab (Hemlibra^®, Roche) soll sowohl bei Erwachsenen als auch bei Kindern zur Anwendung kommen, die an Häm­ophilie A mit Anti-Faktor-VIII-Antikörpern leiden. In den USA ist er bereits seit Ende 2017 zugelassen.

In den Phase-III-Studien HAVEN 1 und HAVEN 2 reduzierte die prophylaktische Gabe von Emicizumab die Blutungsrate um 80 bis 90 Prozent. Als häufigste Neben­wirkungen traten Reaktionen an der Injektionsstelle, Kopfschmerzen, Fieber, Diarrhö sowie Gelenk- und Muskelschmerzen auf.

Emicizumab hat einen neuen Wirkmechanismus: Der bispezifische Antikörper ersetzt nicht den Faktor VIII, sondern bringt die Faktoren IXa und X räumlich zusammen, sodass die Blutgerinnung wieder normal ablaufen kann. Er muss nur einmal wöchentlich subkutan injiziert werden.

Velmanase alfa

Bei der seltenen Erbkrankheit α-Mannosidose führt die Fehlbildung des körpereigenen Enzyms α-Manno­sidase dazu, dass sich Mannose-reiche Oligosaccharide in vielen Organen und Geweben anreichern. Das kann kogni­tive Einschränkungen, Leber- und Milzvergrößerung sowie Fehlbildungen des Skeletts verursachen.

Mit Velmanase alfa (Lamzede^®) ­erhielt jetzt eine Enzym-Ersatztherapie für Kinder und Erwachsene mit α-Mannosidose eine Zulassungsempfehlung. Es handelt sich um die rekombinante Version der humanen α-Manno­sidase. Die Gabe von Velmanase alfa soll die Oligosaccharid-Spiegel im Körper normalisieren, ein Fortschreiten der ­Erkrankung abschwächen und die Symptome des Patienten verbessern. Da das Medikament nicht die Blut-Hirn-Schranke überwindet, hat es vermutlich keinen Effekt auf neurologische Symptome.

In der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Zulassungsstudie mit 25 Patienten konnte Velmanase alfa die Oligosaccharid-Spiegel über einen Zeitraum von 52 Wochen auf Normalwerte senken. Bei einigen Patienten verbesserten sich die Bewegungsfähigkeit und die Lungenfunk­tion. Als Neben­wirkung traten Durchfall, Fieber und Gewichtszunahme auf.

Ertugliflozin

Auch ein neues orales Antidiabetikum aus der Klasse der SGLT-2-Hemmer ­erhielt von der EMA eine Zulassungsempfehlung. Es ist im Monopräparat Steglatro^® sowie in den beiden Kombipräparaten Steglujan^® (plus Sitagliptin) und Segluromet^® (plus Metformin) enthalten.

Wie alle Vertreter dieser Klasse wirkt Ertugliflozin über eine Hemmung des Proteins SGLT-2 (Sodium dependant Glucose Transporter 2) in der Niere. Glucose wird somit vermehrt über den Urin ausgeschieden, weshalb Pilzinfektionen des Genitaltrakts eine mögliche Nebenwirkung sind, die auch unter Ertu­gliflozin gesehen wurde. Wie sich der Neuling im Vergleich zu bereits auf dem Markt ­befindlichen Antidiabetika einordnen wird, bleibt abzuwarten. In Deutschland hat der Gemeinsame Bundes­ausschuss in der Vergangenheit einigen Gliflozinen keinen Zusatznutzen zuerkannt. Für Empa­gliflozin konnte dagegen als erstes Antidiabetikum überhaupt gezeigt werden, dass es ­außer dem Blutzucker auch das kardiovaskuläre Risiko von Typ-2-Dia­betikern senkt. /