Seltene Krankheiten: Arzneimittel aus Moos

Kürzlich hat erstmals ein in Moos hergestelltes Enzym erfolgreich eine Phase-I-Studie für die Therapie am Menschen beendet. Das meldet das Heilbronner Unternehmen Greenovation. Die Daten der Studie wurden nun bei einem Symposium für Lysosomale Speicherkrankheiten in San Diego, USA, vorgestellt. Moss-aGal sei eine rekombinante Form von humaner Alpha-Galactosidase und solle als Enzymersatztherapie (ERT) für Patienten mit Morbus Fabry dienen, erklärt das Unternehmen in einer Pressemitteilung. Hergestellt wurde es in gentechnisch verändertem Moos, dem Kleinen Blasenmützenmoos (Physcomitrella patens). Es sei der weltweit erste Wirkstoffkandidat aus Moos.

Morbus Fabry entsteht durch eine oder mehrere Mutationen des GLA-Gens, die bei den Betroffenen zu einem Mangel eines Enzyms führt – der für den Abbau von Globotriaosylceramid (Gb3) verantwortlichen alpha-Galactosidase A. Je nach Ausprägung des Enzymmangels reichert sich Gb3 in den Zellen verschiedener Organe, etwa Niere, Herz und Gehirn an und stört deren Funktion.

In der Studie erhielten sechs Patienten, die aufgrund der Fabry-Krankheit einen erhöhten Gb3-Spiegel im Urin aufwiesen, moss-aGal intravenös als Einmaldosis. Wie das Unternehmen mitteilt, zeigte die Auswertung der Daten 14 und 28 Tage nach der Infusion eine signifikante Abnahme der Gb3-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert bei allen sechs Patienten. Das Medikament sei sehr gut vertragen worden. Schwerwiegende Nebenwirkungen traten nicht auf. «Der beobachtete Abfall des Gb3-Spiegels im Urin zeigt deutlich, dass moos-AGal effizient auf die Nieren der Patienten gerichtet ist, eines der am meisten betroffenen Organe bei Morbus Fabry», sagt Studienleiterin Professor Dr. Julia Hennermann von der Universitätsmedizin Mainz.

Das auf neue Weise hergestellte Medikament soll nun in Phase-II- und -III-Studien an 60 Patienten untersucht werden. Greenovation hofft, das Präparat bis Anfang des kommenden Jahrzehnts zur Marktreife zu bringen.

Für die Therapie des Morbus Fabry stehen bereits andere Enzym-Ersatzpräparate zur Verfügung. So ersetzt auch Agalsidase alfa die alpha-Galactosidase A. Dieses Präparat wird in humanen Zelllinien hergestellt. 

Aus bioökonomischer Sicht zeige der Einsatz von Moosen als Arzneifabriken gleich mehrere Vorteile gegenüber Produktionssystemen, die auf tierischen Zellen basieren, berichtet das Online-Portal Bioökonomie.de. So seien nicht nur die Herstellungskosten geringer, sondern auch Verunreinigungen durch tierische Produkte oder Krankheitserreger ausgeschlossen. Zudem bräuchten Moose zum Wachsen keine Antibiotika. (ke)

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09.01.2018 l PZ

Foto: Fotolia/Pereslavtseva (Symbolbild)