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Leukämie: CAR-T-Zell-Therapie in den USA zugelassen

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In den USA ist ab sofort die erste Immuntherapie verfügbar, die sich genmanipulierter menschlicher T-Zellen bedient. Die Arzneimittelbehörde FDA erteilte Tisagenlecleucel (Kymriah™ von Novartis) am Mittwoch die Zulassung zur Behandlung von Patienten bis 25 Jahren mit einer bestimmten Form der akuten lymphatischen Leukämie (ALL). Das Besondere an Kymriah ist, dass jede Dosis für einen bestimmten Patienten individuell angefertigt wird. Diesem werden dazu zunächst T-Zellen entnommen, die dann so genmanipuliert werden, dass sie einen chimären Antigenrezeptor (CAR) auf ihrer Oberfläche bilden, der spezifisch für das Oberflächenantigen CD19 ist. Nach der Rückinfusion der CAR-T-Zellen attackieren diese im Körper des Patienten Leukämiezellen, die CD19 exprimieren.

Kymriah darf eingesetzt werden bei Patienten mit refraktärer oder rezidivierter B-Vorläufer-ALL. Diese sehr schwere, akut lebensbedrohliche Form der ALL betrifft schätzungsweise 15 bis 20 Prozent der Patienten. «Diesen Betroffenen, für die derzeit nur sehr wenige Therapieoptionen existieren, bietet Kymriah eine neue Behandlungsmöglichkeit, und zwar eine, die in klinischen Studien vielversprechende Remissions- und Überlebensraten gezeigt hat», sagte Dr. Peter Marks, bei der FDA zuständig für Biologika, laut einer Mitteilung der Behörde.

Wirksamkeit und Sicherheit von Kymriah wurden in einer offenen Multicenterstudie gezeigt, in der 83 Prozent der 63 Teilnehmer innerhalb von drei Monaten eine Remission erreichten. Potenziell tödliche Nebenwirkungen sind Zytokinsturm und Neurotoxizitäten. Da sich die Überaktivierung des Immunsystems im Rahmen eines Zytokinsturms mit Interleukin (IL)-6-Antikörpern wie Tocilizumab (RoActemra®) begrenzen lässt, sprach die FDA gleichzeitig mit der Kymriah-Zulassung eine entsprechende Zulassungserweiterung für Tocilizumab aus. Um die maximale Sicherheit der Patienten zu gewährleisten, darf Kymriah nur in zertifizierten Kliniken und unter Aufsicht von eigens geschultem Personal gegeben werden. (am)

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CAR-T-Zellen: Immuntherapie 2.0, PZ 32/2017

 

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31.08.2017 l PZ

Foto: Fotolia/abhijith3747