 |  | Sven Siebenand |
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06.03.2025 11:00 Uhr |
Bei der C3-Glomerulopathie kommt es zur Ablagerung und Akkumulation von C3 und C3-Fragmenten in den Glomeruli, was zu Entzündung und Nierenschädigung führen kann. / © Adobe Stock/ Crystal light
Wie PNH ist auch die C3-Glomerulopathie (C3G) eine komplement-vermittelte Erkrankung. Ihr liegt eine Dysregulation im alternativen Weg des Komplementsystems zugrunde. Es kommt zur Ablagerung und Akkumulation von C3 und C3-Fragmenten in den Glomeruli, was zu Entzündung und Nierenschädigung führen kann. Klassische Symptome sind Hämaturie, Proteinurie und Hypertonie. Infolge von Nierenschäden kommt es in etwa bei der Hälfte der Patienten innerhalb von zehn Jahren nach Diagnose zu einem Nierenversagen. Vielen Betroffenen droht daher die Notwendigkeit einer lebenslangen Dialyse und oftmals einer Nierentransplantation.
Bis dato gibt es keine zugelassene, zielgerichtete Therapie. Dies könnte sich mit Iptacopan demnächst ändern. Der Wirkstoff ist ein oraler Faktor-B-Inhibitor des alternativen Komplementwegs und wird deshalb bei komplement-vermittelten Erkrankungen wie PNH und C3G schon seit Längerem als Behandlungsoption untersucht. Für die PNH-Behandlung ist der Wirkstoff im Herbst 2024 auf den deutschen Markt gekommen.
Die EU-Kommission muss nun eine neue Empfehlung der EMA-Experten prüfen. Diese raten dazu, Iptacopan auch zur Behandlung erwachsener C3G-Patienten in Kombination mit einem Renin-Angiotensin-System (RAS)-Inhibitor, oder bei Patienten, die intolerant gegen RAS-Inhibitoren sind oder bei denen ein RAS-Inhibitor kontraindiziert ist, zuzulassen.
Basis für diesen Vorschlag sind die Daten der Studie APPEAR-C3G. In dieser erreichten C3G-Patienten unter Iptacopan zusätzlich zu einer supportiven Therapie eine signifikante Reduktion der Proteinurie und eine Stabilisierung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) sowie eine numerische Verbesserung dieser. Die Entscheidung der EU-Kommission muss innerhalb von 67 Tagen bekanntgegeben werden.
