In Deutschland steht Tofersen seit Februar 2022 in einem Härtefallprogramm zur Verfügung. Die ALS-Ambulanz an der Charité Berlin behandelt Patienten nach einem genetischen Screening mit Tofersen. Die Wissenschaftler konnten zeigen, dass die Therapie zu einer raschen und deutlichen Abnahme des Biomarkers NfL führt, und damit die Ergebnisse der internationalen Studie reproduzieren (DOI: 10.1002/mus.27818). Auch Patienten mit sehr langsamem Verlauf oder mit besonders hoher Progression, die bei der VALOR-Studie nicht einbezogen waren, hätten eine rasche NfL-Reduktion gezeigt.
