Zulassung für Pemigatinib

Pemigatinib (Pemazyre® von Incyte) ist ein oraler, selektiver Hemmer der FGFR-Isoformen 1, 2 und 3. FGFR2-Fusionen/-Rearrangements sind starke onkogene Treiber und stellen die häufigste FGFR-Veränderung dar. Sie treten fast ausschließlich bei intrahepatischen Cholangiokarzinomen auf, wo sie bei 10 bis 16 Prozent der  Patienten beobachtet werden.

Pemazyre darf eingesetzt werden zur Behandlung Erwachsener mit nicht resezierbarem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom mit FGFR2-Fusion oder -Umlagerung mit rezidiviertem oder refraktärem Charakter nach mindestens einer Linie systemischer Behandlung. Die Zulassung basiert auf den Daten der unverblindeten einarmigen Studie FIGHT-202, in der Sicherheit und Wirksamkeit von Pemigatinib als Behandlung für Patienten mit zuvor behandeltem, lokal fortgeschrittenem oder metastasierendem Cholangiokarzinom mit dokumentiertem FGF/FGFR-Status geprüft wurde. In einer von drei Kohorten wurden Patienten mit FGFR2-Fusionen oder -Rearrangements mit Pemigatinib behandelt. Eine Monotherapie mit Pemazyre führte bei Patienten mit FGFR2-Fusionen oder -Rearrangements zu einer Gesamtansprechrate von 37 Prozent (primärer Endpunkt) und einer medianen Ansprechdauer von acht Monaten (sekundärer Endpunkt) auf der Grundlage einer unabhängigen zentralen radiologischen Überprüfung.

Die Therapie wurde im Allgemeinen gut vertragen. Zu den Warnhinweisen und Vorsichtsmaßnahmen für Pemazyre gehören hohe und niedrige Phosphatwerte im Blut, Seh- oder Augenprobleme, ein Anstieg des Blut-Kreatinin-Werts und bei schwangeren Frauen das Risiko einer Schädigung des Fetus.