Zulassung für neues Wirkprinzip bei Anämie

Die chronische Nierenerkrankung (CKD) ist eine fortschreitende Erkrankung, die durch einen allmählichen Verlust der Nierenfunktion gekennzeichnet ist. Weltweit leidet jeder zehnte Mensch daran und wiederum jeder fünfte davon ist von einer Anämie betroffen. Letztere geht bei CKD mit einem erhöhten Risiko für Krankenhauseinweisungen und kardiovaskuläre Komplikationen sowie mit einem erhöhten Sterberisiko einher und kann zudem zu Fatigue, kognitiver Funktionsstörung und verringerter Lebensqualität führen. Zur Behandlung schwerer Formen werden Bluttransfusionen eingesetzt. Diese können jedoch die Chance auf eine Nierentransplantation verringern und das Infektions- und/oder Komplikationsrisiko, zum Beispiel für Herzinsuffizienz und allergische Reaktionen, erhöhen.

Roxadustat ist der erste Vertreter der HIF-Prolylhydroxylase-Inhibitoren. Der Hypoxie-induzierter Faktor (HIF) ist unter anderem für die Produktion von Erythropoetin in den Nieren verantwortlich. Seine Bildung ist an das jeweilige Sauerstoffangebot gekoppelt. Bei einem Mangel wird vermehrt HIF gebildet, bei ausreichender Sauerstoffversorgung wird der Faktor durch eine Prolylhydroxylase (PH) inaktiviert. Der HIF-PH-Inhibitor Roxadustat verhindert das. Dadurch steigert er die Produktion von Erythropoetin, was eine vermehrte Bildung von Erythrozyten zur Folge hat.

Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen eines umfangreichen Phase-III-Programms, das acht randomisierte Studien mit weltweit 9600 eingeschlossenen Patienten umfasst. Die Behandlung mit Roxadustat führte bei Patienten mit symptomatischer Anämie bei CKD wirksam zum Erreichen und Aufrechterhalten von Hämoglobin-Zielspiegeln zwischen 10 und 12 g/dl, unabhängig vom Dialysestatus und von einer vorherigen Behandlung mit Erythropoese-stimulierenden Substanzen. Die häufigsten Nebenwirkungen waren Nierenversagen, Harnwegsinfekte, Pneumonie und Bluthochdruck.