Wöchentliche Faktor-VIII-Prophylaxe im Handel

Wie bei anderen Faktor-VIII-Präparaten können sich unter der Therapie neutralisierende Antikörper gegen Faktor VIII bilden. Die Patienten sollten sorgfältig auf die Entwicklung von Inhibitoren überwacht werden. 

Eine weitere bekannte Komplikation einer Substitutionstherapie mit Faktor VIII ist die Erhöhung des kardiovaskulären Risikos. Dieses gilt es vor allem bei Patienten mit bestehenden kardiovaskulären Risikofaktoren zu beachten.

Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen der Phase-III-Studien XTEND-1 und XTEND-Kids. An XTEND-1 nahmen 159 Patienten im Alter ab zwölf Jahren mit schwerer Hämophilie A teil, die zuvor bereits eine Behandlung erhalten hatten. In der offenen, nicht randomisierten Interventionsstudie mit zwei parallelen Studienarmen erhielten die Patienten im Prophylaxe-Arm 52 Wochen lang eine wöchentliche prophylaktische Dosis von Efanesoctocog alfa (Arm A). Die Teilnehmer im On-Demand-Arm erhielten 26 Wochen lang Efanesoctocog alfa bei Bedarf, gefolgt von einem Wechsel zur wöchentlichen Prophylaxe für weitere 26 Wochen (Arm B). Der primäre Wirksamkeitsendpunkt war die mittlere annualisierte Blutungsrate (ABR) in Arm A. Der wichtigste sekundäre Endpunkt war ein Patienten-intraindividueller Vergleich der ABR während der Prophylaxe in der Studie und der vorherigen Faktor-VIII-Prophylaxe.

Die ABR unter Routineprophylaxe mit Altuvoct betrug 0,71 (Arm A). Bei Patienten, die nach Bedarf therapiert wurden (Arm B), betrug die ABR 21,4, die nach Umstellung auf die wöchentliche Altuvoct-Prophylaxe auf 0,70 reduziert werden konnte. In beiden Studienarmen zeigte sich eine signifikante Reduktion der Blutungsrate im Vergleich zur vorherigen Faktor-VIII-Prophylaxe: In Arm A betrug sie 77 Prozent und in Arm B nach der Umstellung 97 Prozent.

Ähnlich überzeugende Ergebnisse zeigte Altuvoct bei Kindern: XTEND-Kids war eine offene, nicht randomisierte, einarmige Interventionsstudie mit 74 zuvor behandelten Kindern im Alter von unter zwölf Jahren mit schwerer Hämophilie A. Sie erhielten 52 Wochen lang eine wöchentliche prophylaktische Dosis von 50 I. E./kg Altuvoct. Primärer Endpunkt war das Auftreten von Faktor-VIII-Inhibitoren; zu den sekundären Endpunkten gehörten die ABR. Es wurde keine Bildung von Faktor-VIII-Hemmkörpern beobachtet. Bei allen Kindern führte die Routineprophylaxe insgesamt zu einer mittleren ABR von 0,9.

Sehr häufige Nebenwirkungen sind Kopfschmerzen und Arthralgie. Häufig treten zudem Erbrechen, Ausschlag, Schmerzen und Fieber auf.

Altuvoct muss im Kühlschrank bei 2 bis 8 °C gelagert werden.