Somatrogon als lang wirksames Wachstumshormon

Das Orphan Drug Somatrogon (Ngenla®, Pfizer) ist ein lang wirksames Wachstumshormon und soll bei Jugendlichen und Kindern ab drei Jahren eingesetzt werden, die an Wachstumsstörungen infolge eines Wachstumshormon-Mangels (Growth Hormone Deficiency, GHD) leiden.

Somatrogon ist ein rekombinantes humanes Wachstumshormon, das eine Kopie des C-terminalen Peptids (CTP) der Beta-Kette des humanen Choriongonadotropins (hCG) am N-terminalen Ende und zwei CTP-Kopien am C-terminalen Ende enthält. Die CTP-Anhängsel sowie die Glykosylierung verlängern die Halbwertszeit. Somatrogon bindet an den Wachstumsfaktor-Rezeptor. Das Medikament wird als Lösung mit 24 mg/1,2 ml und 60 mg/1,2 ml zur einmal wöchentlichen subkutanen Injektion angeboten.

Wirksamkeit und Sicherheit des neuen Wirkstoffs (0,66 mg/kg Körpergewicht/Woche) wurden in einer offenen randomisierten Phase-III-Studie über zwölf Monate mit 224 präpubertären Kindern mit GDH im Vergleich zu Genotropin® (Somatropin) geprüft (NCT02968004). In einer weiteren offenen randomisierten Phase-III-Studie mit 87 Kindern (NCT03831880) wurde die Behandlungslast unter der täglichen Genotropin-Injektion und der wöchentlichen Somatrogon-Injektion verglichen.

Gemessen an der jährlichen Wachstumsrate war der Neuling dem Somatropin nicht unterlegen; bezüglich der Änderung der Größen-Standardabweichungen und der Wachstumsgeschwindigkeit nach sechs Monaten war er überlegen. Die wöchentlichen Injektionen reduzierten zudem die Behandlungslast im Vergleich zur täglichen Injektion. Die häufigsten Nebenwirkungen waren Reaktionen an der Injektionsstelle, Kopfschmerzen und Fieber.