Parkinson mit Antisense-Oligonukleotiden stoppen |
 |  | Christina Hohmann-Jeddi |
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22.08.2024 09:00 Uhr |
Etwas weiter ist eine Forschungsgruppe um Tracy Cole von dem auf ASO spezialisierten Unternehmen Ionis Pharmaceuticals in Carlsbad, USA. Dieses hatte bereits im März 2021 positive präklinische Daten zu einem gegen α-Synuclein gerichteten ASO im Journal »JCI Insights« vorgestellt. Auch diese Forschenden konnten in Nagetiermodellen zeigen, dass die Reduktion der α-Synuclein-Produktion im Gehirn die entsprechende Pathologie und die Zerstörung der dopaminergen Nervenzellen reduziert.
Das Unternehmen hat in Kooperation mit der Biotech-Firma Biogen erste Kandidaten in einer Phase-II-Studie. Das ASO ION464, auch bekannt als BIIB101, hemmt die α-Synuclein-Produktion. Der zweite Kandidat ION859 (BIIB094) hemmt die Synthese des Proteins LRRK2 (Leucinreiche-Repeat-Serin/Threoninkinase 2). Ein erhöhter Spiegel dieser Proteinkinase und eine erhöhte LRRK2-Funktion scheinen neurotoxisch und einer der Hauptfaktoren für die Entstehung von Parkinson zu sein. Die häufigsten mit Morbus Parkinson assoziierten genetischen Mutationen finden sich im LRRK2-Gen.
