Neues Medikament bei Myasthenia gravis in Sicht |
 |  | Daniela Hüttemann |
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28.06.2022 07:00 Uhr |
Patienten mit Myasthenia gravis leiden unter anderem unter Seh-, Schluck- und Kaubeschwerden. Es kann aber die gesamte willkürlich steuerbare Muskulatur betroffen sein. / Foto: Getty Images/inewsistock
Efgartigimod alfa (Vyvgart®) ist ein Fragment des humanen Immunglobulin-G1. Es bindet an den neonatalen Fc-Rezeptor, blockiert diesen und soll so den Recyclingprozess von Immunglobulin-G verhindern. Dadurch sollen weniger pathogene IgG-Autoantikörper im Körper zirkulieren, die an der Pathogenese verschiedener Autoimmunerkrankungen beteiligt sind, darunter die Myasthenia gravis. Bei dieser seltenen, chronischen Erkrankung kommt es zu einer Störung der Signalübertragung zwischen Nerven- und Muskelzellen, was zu einer Muskelschwäche führt.
Die Therapie erfolgt individuell, auch anhand der Symptome. Behandelt wird in der Regel mit Acetylcholinesterase-Hemmern wie Pyridostigmin. Wenn die Patienten Antikörper gegen den Acetylcholin-Rezeptor bilden, soll als Add-on zur Standardtherapie künftig Efgartigimod alfa bei generalisierter Myasthenia gravis (gMG) gegeben werden können. Das empfahl vergangene Woche der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA). Das Medikament soll in Form eines Konzentrats mit 20 mg/ml zur Herstellung einer Infusionslösung auf den Markt kommen.
»Die aktuelle gMG-Behandlungslandschaft in Europa ist für viele Patienten und die behandelnden Ärzte nicht ausreichend«, kommentiert der Neurologe Dr. Anthony Béhin vom Institut de Myologie, La Pitié Salpétrière, Paris, in einer Pressemitteilung von Hersteller Argenx.
An der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie ADAPT nahmen 126 gMG-Patienten teil, die zusätzlich zu ihrer bisherigen Standardbehandlung mehrere Behandlungszyklen mit Efgartigimod alfa oder Placebo über 26 Wochen erhielten. 68 Prozent der Verumgruppe sprachen auf die Therapie an, das heißt sie schnitten bereits im ersten Behandlungszyklus auf der MG-ADL-Skala (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) mindestens zwei Punkte besser ab als vorher. Unter Placebo traf dies nur auf 30 Prozent der Probanden zu.
Auch auf der QMG-Skala (Quantitative Myasthenia Gravis Test) schnitten die Efgartigimod-behandelten Patienten deutlich besser ab (63 versus 14 Prozent). Hier wird der Grad der Beeinträchtigung anhand der Muskelkraft eingeschätzt. Die häufigsten Nebenwirkungen waren Infektionen der oberen Atemwege (10,7 Prozent) und der Harnwege (9,5 Prozent). Die Studienergebnisse waren im Juli 2021 im Fachjournal »The Lancet Neurology« publiziert worden.
