Neues Lebermedikament erhält EU-Zulassung

Die EU-Kommission hat dem Pharmaunternehmen Albireo eine Orphan-Drug-Zulassung für sein Medikament Bylvay® mit dem neuen Wirkstoff Odevixibat erteilt. Indiziert ist es bei progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC), auch Byler-Syndrom genannt, bei Patienten ab einem Alter von sechs Monaten. Dabei handelt es sich um eine seltene genetische Erkrankung.

Bislang gibt es kaum Behandlungsmöglichkeiten für die lebensbedrohliche Erkrankung. Sie führt oft zu Leberzirrhose und Leberversagen innerhalb der ersten zehn Lebensjahre. Ein häufiges und sehr belastendes Symptom ist starker Juckreiz. Bei den Patienten können die Hepatozyten die in der Leber gebildete Gallensäure schlechter sezernieren und es kommt zu einer Anstauung in der Leber, die das Organ angreift.

Odevixibat hemmt selektiv den ilealen Gallensäuretransporter (IBAT) im hinteren Teil des Dünndarms, über den normalerweise 95 Prozent der Gallensäuren rückresorbiert werden. Dadurch wird mehr Gallensäure ausgeschieden und der Gallensäure-Spiegel im Blut und in der Leber sinkt.

Das Medikament kommt in Form von Hartkapseln in vier Stärken (200, 400, 600 und 1200 µg pro Kapsel) in den Kapselgrößen 0 und 3 auf den Markt. Die empfohlene Dosis von 40 μg/kg wird einmal täglich morgens oral verabreicht. Die Kapseln dürfen geöffnet und der Inhalt auf das Essen gegeben werden.

In klinischen Studien konnte Odevixibat die Serum-Gallensäure-Spiegel sowie den Juckreiz der Patienten senken. Leber- und Fibrosewerte besserten sich oder waren über die Dauer der Studie (72 Wochen) zumindest stabil. Ob der neue Arzneistoff die Progression der Erkrankung und den Bedarf einer Lebertransplantation verzögert oder gar das Leben verlängert, ist noch nicht klar. Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat hierzu noch weitere Daten gefordert. Einem Medienbericht zufolge sollen die Jahrestherapiekosten für das Medikament in den USA 385.000 Dollar betragen (rund 327.000 Euro). 

Der Gallensäuretransporter IBAT wird auch als Target bei anderen, deutlich häufigeren Erkrankungen wie der nicht alkoholischen Fettleber (NASH) oder dem Reizdarmsyndrom gehandelt. Albireo, ein auf seltene Lebererkrankungen spezialisiertes Spin-Off von Astra-Zeneca, untersucht Odevixibat bereits auch bei Patienten mit biliärer Artresie (Verschluss der Gallengänge durch eine progressive Sklerosierung) und Alagille-Syndrom.