 |  | Daniela Hüttemann |
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27.02.2026 15:30 Uhr |
Die Symptome bei ZNS-Tumoren sind je nach Alter des Patienten unterschiedlich. Kopfschmerzen, Schwindel, Übelkeit und Erbrechen und Müdigkeit sind nur einige der möglichen Symptome. / © Getty Images/Martins Rudzitis
Das niedrig gradige Gliom ist der häufigste Hirntumor bei Kindern. Er wird als gutartig betrachtet, ist aber bei weitem nicht harmlos: »Obwohl die Überlebensrate im Allgemeinen hoch ist, leiden viele Patienten unter schwerwiegenden Langzeitkomplikationen, die das Sehvermögen, die Bewegungsfähigkeit, das Lernvermögen und die allgemeine Entwicklung beeinträchtigen und erhebliche Auswirkungen auf ihre Lebensqualität haben«, erklärt die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) in einer Pressemitteilung.
Bislang werden die betroffenen Kinder vor allem operativ und mit Chemotherapie behandelt. »Eine Chemotherapie kann bei manchen Patienten zwar wirksam sein, ihre Vorteile sind jedoch oft gering und sie kann mit erheblichen Nebenwirkungen einhergehen«, so die Behörde zu den Therapiemöglichkeiten.
Mit Tovorafenib (Ojemda®) hat der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der EMA nun einem zielgerichteten Kinasehemmer für pädiatrische niedrig gradige Gliome die Empfehlung für eine vorläufige Zulassung bei einem ungedeckten medizinischen Bedarf ausgesprochen. Das bedeutet, dass für eine vorläufige Zulassung weniger Daten als normalerweise verlangt werden; das Unternehmen diese jedoch noch nachliefern muss. Das Medikament hat vorläufig einen Orphan-Drug-Status.
Die EMA hofft, dass das neue Medikament mehr Kindern mit Gliomen eine Behandlungsoption eröffnet. Voraussetzung ist, dass der Hirntumor bestimmte Änderungen im BRAF-Gen aufweist und sich die Erkrankung trotz vorhergehender Therapie verschlechtert hat. Torovafenib hemmt RAF-Proteine, die der Tumor für sein Wachstum braucht. Als Kinasehemmer ist der Wirkstoff oral verfügbar und muss nur einmal wöchentlich eingenommen werden. Eingesetzt werden kann er schon ab einem Alter von sechs Monaten.
Die EMA-Empfehlung basiert auf Daten einer unkontrollierten, Open-Label-Phase-II-Studie mit 77 Patienten. Kein Patient erreichte ein komplettes Ansprechen im Sinne eines Verschwinden des Tumors und ohne neue Läsionen. 29 der Behandelten erreichten ein Teilansprechen (mindestens 50 Prozent Verkleinerung des Tumors und keine neuen Läsionen, bei weiteren elf Patienten schrumpfte der Tumor um 25 bis 49 Prozent ohne neue Läsionen). Damit sprach etwas mehr als jeder zweite Patient auf die Therapie an, was im Schnitt 18 Monate anhielt.
Zu den häufigsten Nebenwirkungen zählten Veränderungen der Haarfarbe, erhöhte Werte der Kreatinphosphokinase, Müdigkeit, Anämie, Erbrechen, niedrige Phosphat-Spiegel, Kopfschmerzen, Hautausschlag, Fieber, Wachstumsverzögerung und trockene Haut.
