Neue Option für Morbus-Wilson-Patienten

Morbus Wilson ist eine autosomal-rezessiv vererbte Erkrankung, bei der aus der Nahrung resorbiertes Kupfer vermindert ausgeschieden wird und sich im Körper anreichert. Kupfer wird in der Leber gespeichert und gelangt von dort auch in das Gehirn, die Nieren und die Hornhaut des Auges. Im Lauf der Jahre kommt es zu einer Kupferüberladung des Organismus mit toxischen Folgen. Die Krankheitshäufigkeit liegt nach Angaben des Morbus-Wilson-Vereins bei 30 zu 1 Million.

Die ersten Symptome treten in der Regel zwischen dem 5. und 30. Lebensjahr auf. Bei Kindern fällt meist die Schädigung der Leber auf; es kann zur Hepatitis oder Leberzirrhose kommen. Jugendliche und junge Erwachsene zeigen neurologische Ausfälle, zum Beispiel Störung der Sprechmotorik und des Schreibens, zitternde Gliedmaßen, Gang- und Schluckstörungen und auch psychische Veränderungen. Unter lebenslanger konsequenter Therapie ist die Prognose günstig. Ziel ist die Entleerung der Körperkupferdepots. Mittel der Wahl sind Chelatbildner.

Wichtig für die Beratung: Wilson-Patienten müssen keine streng kupferarme Diät einhalten, denn mittels Diät kann man das Metall nicht aus dem Körper eliminieren. Stark kupferhaltige Nahrungsmittel zu vermeiden, ist jedoch sinnvoll. Mitunter ist eine Lebertransplantation erforderlich.

Eine Cuprior-Tablette enthält 150 mg Trientin als Tetrahydrochlorid. Bei Erwachsenen beträgt die empfohlene Tagesdosis 3 bis 6,5 Tabletten (450 bis 975 mg Base), bei Kindern ab fünf Jahren normalerweise 1,5 bis 4 Tabletten (225 bis 600 mg Base). Die Tagesdosis wird in zwei bis vier Einzeldosen aufgeteilt und mit Wasser geschluckt. Der Apotheker muss dem Patienten unbedingt erklären, dass er das Arzneimittel auf nüchternen Magen mindestens eine Stunde vor oder zwei Stunden nach den Mahlzeiten und mit mindestens einer Stunde Abstand zu allen anderen Arznei- und Nahrungsmitteln sowie Milch einnehmen muss.

Das Medikament ist ein Chelatbildner und bildet einen stabilen Komplex mit Kupfer, der renal ausgeschieden wird. Trientin kann das Metall auch im Darmtrakt komplexieren und dadurch die Kupferresorption hemmen. Um sowohl eine Kupferüberladung als auch einen -mangel zu vermeiden, müssen die Patienten regelmäßig überwacht werden. Die Tagesdosen werden gemäß dem Ansprechen des Patienten und den Kupferkonzentrationen im Körper angepasst.

Der Chelatbildner senkt auch die Eisenkonzentration im Serum. Daher braucht der Patient gegebenenfalls Supplemente, um einer Eisenmangelanämie vorzubeugen. Da Eisen und Trientin sich gegenseitig bei der Resorption behindern können, soll der Patient nach der Gabe des Orphan drug mindestens zwei Stunden warten, bevor er die Eisenpräparate schluckt.

Die häufigste Nebenwirkung unter Trientin ist Übelkeit. Gelegentlich kommt es zu Juckreiz, Ausschlag oder Erythembildung.

Nach Angaben der Europäischen Arzneimittelagentur EMA ist Cuprior ein »Hybridarzneimittel«. Das bedeutet, dass es einem Referenzarzneimittel, hier Trientin-Dihydrochlorid 300 mg Kapseln, ähnelt. 

Das Pharma-Unternehmen hat laut EMA einerseits Daten aus der veröffentlichten Fachliteratur vorgelegt, die die Wirksamkeit zeigen, und zudem eine Studie zum Vergleich der Trientin-Konzentrationen im Blut nach Einnahme von Cuprior beziehungsweise dem Referenzarzneimittel gemacht. Trientin werde seit mehr als 30 Jahren zur Behandlung von Patienten mit der Wilson-Krankheit angewendet, schreibt der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der EMA. Da Cuprior mehr Trientin im Körper freisetzt als das Referenzarzneimittel, werde es niedriger dosiert. Die Dosis muss ohnehin individuell angepasst werden.

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