Neue Option bei seltener Herzkrankheit

Die oHCM ist eine sehr seltene Erkrankung, bei der es zu einer Verdickung der Wand der linken Herzkammer kommt. Dadurch erleiden Betroffene Symptome wie Kurzatmigkeit und Brustschmerz und weisen ein erhöhtes Risiko für Vorhofflimmern, Schlaganfall, Herzinsuffizienz und plötzlichen Herztod auf. Die Ursache der oHCM sind meistens Mutationen in Genen, die für Sarkomere der Herzmuskelzellen kodieren.

Nachdem die EMA sich jetzt für die Zulassung von Mavacamten (Camzyos®) von Bristol-Myers Squibb ausgesprochen hat, wird aller Voraussicht nach bald ein erster zugelassener Wirkstoff zur Behandlung dieser Patienten zur Verfügung stehen. Die genaue Indikation lautet: symptomatische oHCM (NYHA-Klassen II bis III) bei erwachsenen Patienten. Der oral bioverfügbare Wirkstoff wird in Form von Hartkapseln mit 2,5 mg, 5 mg, 10 mg und 15 mg in den Handel kommen.

Mavacamten ist ein reversibler Inhibitor des kardialen Myosins. Er normalisiert bei oHCM-Patienten die Kontraktilität des Herzmuskels, reduziert die Obstruktion in dem Bereich der linken Herzkammer, durch den das ausströmende Blut hindurchfließt, und verbessert den Fülldruck des Herzens. In zwei randomisierten, placebokontrollierten Phase-III-Studien verbesserte Mavacamten die Belastungskapazität und senkte den Bedarf für eine Septum-Reduktionstherapie. Die häufigsten Nebenwirkungen waren Schwindel, Dyspnoe, systolische Dysfunktion und Synkopen.