IQWiG sieht Anhaltspunkt für beträchtlichen Zusatznutzen

Die hypertrophe obstruktive Kardiomyopathie (HOCM) ist eine genetische Erkrankung des Herzmuskels, bei der die Wände der linken Herzkammer so stark verdickt sind, dass die Kammer verkleinert ist. Durch die Verengung wird der Ausfluss des Blutes aus dieser Kammer während der Systole behindert und es kann zum Rückstau in die Lungenvenen kommen. Bei einem symptomatischen Verlauf treten zum Beispiel Müdigkeit, Atemnot, Brustenge, Herzrhythmusstörungen oder Schwindel auf. Auch das Risiko für einen plötzlichen Herztod ist erhöht, insbesondere bei jüngeren Patienten.

Als häufigste Ursache der HOCM gelten Mutationen der Herzmuskelproteine des Sarkomers. Dadurch kommt es zur Ausbildung überschüssiger Myosin-Aktin-Kreuzbrücken, die für die Hyperkontraktilität, linksventrikuläre Hypertrophie und verringerte Herzmuskelelastizität verantwortlich sind. Camzyos ist das erste spezifische Arzneimittel für HOCM. Als selektiver kardialer Myosin-Inhibitor zielt Mavacamten auf die zugrunde liegende Pathophysiologie der Erkrankung ab. Er sorgt dafür, dass die Anzahl an Myosin-Aktin-Kreuzbrücken auf den Normalzustand im Sarkomer zurückgesetzt wird, und senkt so die Kontraktilität des Herzmuskels. Es handelt sich um einen First-in-Class-Wirkstoff, den die PZ als Sprunginnovation einstuft.

Im Vorjahr war in einer Dossierbewertung ein Zusatznutzen wegen unklarer und fehlender Angaben noch nicht zu belegen. Im Stellungnahmeverfahren lieferte der Hersteller Bristol-Myers Squibb nun Daten nach – mit positivem Ergebnis. Demnach gibt es in der Kategorie Morbidität bei zwei Endpunkten einen Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen, für einen weiteren Endpunkt einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen von Mavacamten plus Therapie nach ärztlicher Maßgabe gegenüber Placebo plus Therapie nach ärztlicher Maßgabe. In der Kategorie gesundheitsbezogene Lebensqualität kommt ein weiterer Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen hinzu.

In den Endpunktkategorien Mortalität und Nebenwirkungen gibt es dem IQWiG zufolge keine Anhaltspunkte für Vor- oder Nachteile des neuen Wirkstoffs. Insgesamt sieht das Institut einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen von Mavacamten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie.

Abschließend wird der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) einen Beschluss über das Ausmaß des Zusatznutzens fassen.