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Gentherapie erzielt kleine Erfolge bei Mukoviszidose

10.05.2004  00:00 Uhr

Gentherapie erzielt kleine Erfolge bei Mukoviszidose

PZ  Eine Gentherapie kann Patienten mit zystischer Fibrose helfen. Bei Erkrankten mit moderat ausgeprägten Symptomen lässt sich damit die Lungenfunktion offenbar teilweise verbessern. Dies ist das Ergebnis einer amerikanischen Phase-II-Studie (Chest 125 [2004] 509).

Die bisherige Therapie der Mukoviszidose konzentriert sich auf die Kontrolle der Atemwegsinfektionen, die Mobilisierung des Schleimes und die Reduktion der Lungenentzündungen. Große Hoffnungen setzen Forscher nun in die Gentherapie. Dabei soll durch Inhalation von in Vektoren eingebauten, funktionsfähigen CFTR (Cystic Fibrosis Transmenbrane Conductance Regulator)-Genen erreicht werden, dass diese stabil in die DNS der Epithelzellen eingebaut und aktiviert werden. Die so transformierten Zellen sollten das korrekte Protein – den Chlorid-Kanal – synthetisieren und in die Epithelzellmembran einbauen können.

Insgesamt nahmen 37 Patienten älter als zwölf Jahre an der doppelblinden Studie teil. Davon inhalierten 20 Probanden oral den Vektor, der sich von adeno-assoziierten Viren (AAV) ableitet, 17 erhielten ein Placebo. Bei der Hälfte der Verumgruppe zeigte sich eine um etwa 15 Prozent verbesserte Lungenfunktion, wobei der Erfolg an der forcierten, exspiratorischen Einsekundenkapazität (FEV1) gemessen wurde. Auf Grund der ermutigenden Studienergebnisse ist eine größere, zurzeit noch laufende Phase-II-Studie initiiert worden.

Noch in der Phase I dagegen ist eine weitere klinische Anwendung von AAV-Genfähren: für die Behandlung von Patienten mit rheumatoider Arthritis. Das Wirkprinzip besteht aus der Bindung von Tumor-Nekrose-Faktor (TNF)-a über den verstärkt synthetisierten, löslichen Rezeptor für TNF-a. Bei Ratten mit einer künstlich ausgelösten rheumatoiden Arthritis verminderte eine intraartikuläre Injektion des Vektors die Entzündung deutlich. Top

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