Medizin

Hoffnungsträger Gentherapie

Nach Jahren der Trippelschritte und schweren Fehlschläge sah es bis vor kurzem schlecht aus um die Gentherapie. Mehr als 420 Studien an 4.000 Patienten in aller Welt ließen keinen Durchbruch erkennen. Als Anfang 2000 dann auch noch der erste Patient den Folgen eines gentherapeutischen Experiments erlag, glaubten manche Experten an das Ende einer vielversprechenden Technologie.

Doch nun wendete sich das Blatt. Grund für Zuversicht gibt den Spezialisten der erste klare Erfolg französischer Gentherapeuten im April dieses Jahres. Einem Team um Alain Fischer und Marina Cavazzana-Calvo am Necker Kinderkrankenhaus in Paris gelang es, das Leben mehrerer Babys zu retten, die sonst vermutlich an einer schweren Störung des Immunsystems gestorben wären.

Nur drei Monate nach ihrer Behandlung konnten die beiden Jungen erstmals bei ihren Familien sein. Ein gutes halbes Jahr später galten sie als geheilt. Babys mit schwerem kombinierten Immunversagen, auch SCID genannt, feiern selten den ersten Geburtstag. Nur das isolierte Dasein unter einer sterilen Glocke oder alternativ eine Rückenmarkstransplantation mit weniger als 60 Prozent Aussicht auf Erfolg hatte sie bisher am Leben halten können.

Kenner räumen freimütig ein, dass sich SCID "perfekt" für einem Gentherapie eignet. Die Zellen, die zur Heilung der Krankheit ein neues Gen brauchen, sind im Rückenmark angesiedelt und damit relativ leicht zu erreichen. Die genetisch korrigierten Zellen breiten sich mit Hilfe der Körperhormone schnell aus und ersetzen die Zellen mit defekten Genen. Gentherapien gegen ein gutes Dutzend und mehr andere Krankheiten, zystische Fibrose, kardiovaskuläre Leiden, die Alzheimer Krankheit, Hypercholesterinämie (Überproduktion von Cholesterin) und vor allem Tumore, sind weitaus komplizierter und daher noch nicht so weit fortgeschritten.

© 2000 GOVI-Verlag
E-Mail: redaktion@govi.de