 |  | Theo Dingermann |
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20.05.2025 14:30 Uhr |
Die mit dem Akronym PM359 bezeichnete Therapie, die vom Bostoner Unternehmen Prime Medicine entwickelt wurde, erforderte zunächst die Entnahme hämatopoetischer Stammzellen (HSC) aus dem Blut des Patienten. Danach wurden ex vivo die Stammzellen mit dem für den Patienten hergestellten Prime-Editing-Komplex editiert und so die Mutation korrigiert. Mit einer Hochdosischemotherapie wurden dann bei ihm die verbliebenen, nicht korrigierten Stammzellen zerstört, bevor ihm die editierten Stammzellen wieder reinfundiert wurden.
Einen Monat nach der Behandlung zeigten sich bei rund zwei Dritteln der neutrophilen Zellen wiederhergestellte Enzymfunktionen – ein Anteil, der voraussichtlich für eine signifikante klinische Verbesserung ausreicht. Allerdings sei für eine endgültige Bewertung des klinischen Erfolgs ein längerer Beobachtungszeitraum von sechs bis zwölf Monaten erforderlich, heißt es in dem News-Beitrag.
