Ganaxolon zur Behandlung von Krampfanfällen |
 |  | Kerstin A. Gräfe |
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01.06.2023 15:00 Uhr |
Unter epileptischen Anfällen versteht man eine Störung des Gehirns aufgrund von kurz andauernden vermehrten Entladungen von Nervenzellen. Der neue Wirkstoff Ganaxolon soll hier modulierend eingreifen. / Foto: Adobe Stock/Kateryna_Kon
Die CDKL5-Mangelerkrankung (CDKL5 Deficiency Disorder, CDD) ist eine schwerwiegende und seltene genetische Störung, die durch eine Mutation des Gens der Cyclin-abhängigen Kinase-like 5 auf dem X-Chromosom verursacht wird. Gekennzeichnet ist sie durch früh einsetzende, schwer zu kontrollierende Anfälle und schwere neurologische Entwicklungsstörungen. Weltweit sind zwischen 1 von 40.000 und 1 von 60.000 Kindern betroffen.
Ganaxolon (Ztalmy®) wäre im Fall einer Zulassung das erste Medikament in der EU, das speziell zur Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit CDD bei Patienten im Alter von zwei bis 17 Jahren eingesetzt wird. Die Anwendung kann bei Patienten im Alter von 18 Jahren und älter fortgesetzt werden.
Der genaue Wirkmechanismus ist unbekannt. Vermutet wird, dass die krampflösende Wirkung auf eine positive allosterische Modulation der GABA-A-Rezeptoren zurückzuführen ist.
Ztalmy wird als orale Suspension zu 50 mg/ml erhältlich sein. Die Zulassungsempfehlung basiert auf der Phase-III-Studie MARIGOLD. Darin verringerte Ztalmy verglichen mit Placebo signifikant die Häufigkeit der mit CDD verbundenen Anfälle. Die häufigsten Nebenwirkungen (Häufigkeit > 5 Prozent und mindestens doppelt so hoch wie bei Placebo) waren Somnolenz, Pyrexie, Speichelhypersekretion und saisonale Allergie.
