Fortschritt in der MS-Wirkstoffentwicklung

Der BTK (Bruton-Tyrosinkinase)-Hemmer mit dem Kürzel SAR442168 aus Sanofis Pipeline hat den primären Endpunkt einer Phase-IIb-Dosisfindungs-Studie erreicht, teilte Sanofi kürzlich in einer Pressemitteilung mit. Die mit MS verbundene Krankheitsaktivität sei im Rahmen der klinischen Studie signifikant gesunken. Außerdem sei der Wirkstoff gut vertragen worden. Die Erkenntnisse zur Sicherheit aus Phase I hätten sich bestätigt. Mitte des Jahres sollen vier Phase-III-Studien starten und den Einfluss auf Schubraten, das Voranschreiten der Behinderung und die Schädigung des ZNS näher untersuchen.

»Die überwiegende Mehrheit der Menschen, die mit Multipler Sklerose leben, erleidet im Laufe ihrer Krankheit immer noch Behinderungen. Wir glauben, dass unser BTK-Hemmer das Potenzial hat, die Art und Weise, wie MS behandelt wird, zu verändern«, sagt John Reed, Sanofis globaler Forschungs- und Entwicklungs-Chef. »Dieses Molekül könnte die erste B-Zell-gerichtete MS-Therapie sein, die nicht nur das periphere Immunsystem hemmt, sondern auch die Blut-Hirn-Schranke überwindet, um Immunzellen zu unterdrücken, die ins Gehirn eingewandert sind, und gleichzeitig die hirnansässigen Mikrogliazellen moduliert, die am Fortschreiten der MS beteiligt sind.« Sanofi erhofft sich dadurch eine krankheitsmodifizierende Therapieoption, die die Ursache für Schädigungen im Gehirn angeht. 

Bei der abgeschlossenen Studie handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Cross-over-Studie. Von zwei Gruppen mit jeweils 60 Probanden erhielt die erste Gruppe zunächst für zwölf Wochen eine von vier verschiedenen Dosierungen des Wirkstoffs, gefolgt von vier Wochen Placebo. Bei Gruppe zwei war es genau anders herum. SAR442168 zeigte eine Dosis-Wirkungsbeziehung in der Reduktion neuer aktiver Hirnläsionen nach den zwölf Wochen Behandlungszeit. In Bezug auf die Sicherheit des Wirkstoffs kam es zu keinen neuen Erkenntnissen gegenüber den Vorgängerstudien. Weitere Ergebnisse sollen demnächst vorgestellt werden.