Fenfluramin beim Dravet-Syndrom verfügbar

Das Dravet-Syndrom ist eine seltene, schwere Form von Epilepsie mit lebenslang auftretenden Anfällen, die im frühen Kindesalter beginnt. In Deutschland sind circa 650 Kinder und insgesamt etwa 3000 Patienten davon betroffen.

Kennzeichnend des Dravet-Syndroms sind schwere, lange andauernde und oft therapieresistente epileptische Anfälle. Häufig resultieren daraus Klinikaufenthalte und erhebliche kognitive und motorische Beeinträchtigungen sowie Verhaltensauffälligkeiten. Patienten mit Dravet-Syndrom leiden oft an Co-Morbiditäten und haben ein erhöhtes Mortalitätsrisiko, das in erster Linie durch einen plötzlichen unerwarteten Tod bei Epilepsie oder den Status epilepticus bedingt ist.

Die meisten Patienten mit Dravet-Syndrom nehmen Kombinationen aus drei oder mehr Antiepileptika ein. Trotzdem erleiden viele Patienten mehrere epileptische Anfälle pro Woche oder sogar pro Tag. Das Dravet-Syndrom ist sehr schwer zu behandeln und die bisher verfügbaren Therapien erzielen bei weniger als 10 Prozent der Betroffenen eine Anfallsfreiheit. »30 Prozent aller Epilepsie-Patienten sind schwer behandelbar, beim Dravet-Syndrom sind es nahezu 100 Prozent«, gab Dr. Alexandra Klotz von der Uniklinik Freiburg bei einer Presseveranstaltung des Fintepla-Herstellers Zogenix eine Einschätzung. Es gebe einen medizinischen Bedarf für neue Medikamente, die die Lücke schließen.

Fenfluramin ist seit Februar als neue Therapieoption beim Dravet-Syndrom als Zusatztherapie zu anderen Antiepileptika in Deutschland im Handel. »Der genaue Wirkmechanismus von Fenfluramin beim Dravet-Syndrom ist bisher nicht bekannt«, informierte Klotz. Man gehe davon aus, dass die Wirkung der Substanz auf zwei Mechanismen zurückzuführen ist. Zum einen erhöht Fenfluramin den Serotonin-Spiegel. Laut der Fachinformation von Fintepla kann es Krampfanfälle reduzieren, indem es unter anderem als Agonist an bestimmten Serotonin-Rezeptoren im Gehirn wirkt. Zudem geht man der Medizinerin zufolge davon aus, dass Fenfluramin vor Anfällen schützen kann, indem es auf den Sigma-1-Rezeptor auf der Oberfläche von Nervenzellen wirkt. Dieser Rezeptor habe eine wichtige Funktion bei der Steuerung der Erregbarkeit von Zellen.

Fintepla ist als Flüssigkeit erhältlich, die zweimal täglich eingenommen wird. Die Dosis richtet sich nach dem Körpergewicht des Patienten und danach, ob der Patient auch das Antiepileptikum Stiripentol erhält. Eine Dosierungstabelle findet sich in der Fachinformation.