 |  | Annette Rößler |
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19.02.2026 12:30 Uhr |
Die US-Zulassungsbehörde FDA will künftig standardmäßig nur noch eine statt zwei Studien als Voraussetzung für eine Zulassung von neuen Arzneistoffen akzeptieren. / © Adobe Stock/JHVEPhoto
»Eine Zulassungsstudie, die neue Standardoption der FDA – das Ende des Zwei-Studien-Dogmas«: So ist ein Artikel aus der Feder zweier ranghoher FDA-Mitarbeiter überschrieben, der gestern in der Online-Ausgabe des »New England Journal of Medicine« veröffentlicht wurde. Autoren sind der Leiter der FDA, Dr. Martin Makary, und der medizinische Direktor der Behörde, Dr. Vinay Prasad.
Für eine Zulassung eines neuen Arzneimittels durch die FDA sollen künftig positive Ergebnisse einer »adäquaten und gut kontrollierten« Studie ausreichen, heißt es in dem Beitrag. Dies sei in manchen Bereichen, etwa der Krebstherapie, bereits jetzt bei der Mehrheit der neu zugelassenen Medikamente gelebte Praxis. Für eine Zulassung fordert die FDA eine Studie plus »bestätigende Evidenz«. Dies können etwa mechanistische Nachweise oder Ergebnisse aus Tierversuchen sein, wenn beispielsweise die Erkrankung so selten ist, dass es schwierig ist, eine ausreichende Probandenzahl für eine weitere Studie zusammenzubekommen. Außer in solchen Ausnahmefällen gilt aber bislang als Standard für die bestätigende Evidenz eine weitere Studie.
Makary und Prasad sind der Meinung, dass dies nicht mehr zeitgemäß sei. Die Vorschrift stamme aus einer Zeit, in der das biologische Verständnis von Pathophysiologien und Pharmakologie deutlich schlechter gewesen sei als heute. Moderne wissenschaftliche Labors und Hersteller unternähmen immense Anstrengungen, um den genauen Wirkmechanismus eines neuen Mittels aufzuklären. Im Jahr 2026 gebe es »leistungsfähige Alternativen, um sicher zu sein, dass unsere Produkte den Menschen helfen, länger oder besser zu leben, als die Anforderung an die Hersteller, sie noch ein weiteres Mal zu testen«.
Die beiden Autoren verknüpfen mit der Ankündigung die Hoffnung, dass neue Medikamente künftig in den USA schneller auf den Markt kommen werden – ein erklärtes Ziel der amtierenden US-Regierung. Die Kritik, dass die FDA mit diesem Schritt ihre Standards senke und künftig möglicherweise ineffektive oder gar schädliche Therapeutika zugelassen werden könnten, nehmen sie vorweg, bezeichnen dies aber als »nicht korrekt«. Einerseits sei die FDA noch nie perfekt gewesen und es seien auch mit den noch geltenden Standards schon zahlreiche Produkte auf den Markt gelangt, die später wegen Sicherheitsbedenken oder unzureichender Wirksamkeit zurückgenommen werden mussten. Andererseits sei allein eine höhere Anzahl von Studien kein Garant für Qualität, wenn die Studien schlecht gemacht seien.
Kritiker der Entscheidung wird das wohl kaum überzeugen. Der Verdacht liegt nahe, dass hier zwei linienkonforme Amtsträger die Agenda der US-Regierung umsetzen – und dabei mehr die Interessen der Konzerne im Blick haben als die der Patienten. Vinay Prasad war kürzlich dadurch aufgefallen, dass er gegen den Willen der Sachverständigen in der FDA die Prüfung des neuen mRNA-basierten Grippeimpfstoffs von Moderna ablehnte. Diese Entscheidung wurde mittlerweile revidiert. Martin Makary galt bis zu seinem Amtsantritt als FDA-Direktor als scharfer Kritiker der Behörde, der ideologisch mit US-Gesundheitsminister Robert F. Kennedy Jr. auf einer Linie liegen soll.
