FDA lässt erste zellbasierte Therapie für Typ-1-Diabetiker zu

Beim Präparat Lantidra vom Unternehmen CellTrans handelt es sich nicht um eine klassische Organspende, sondern um ein Arzneimittel. Dabei werden Inselzellen (Zellverbünde mit verschiedenen Zelltypen) aus der Bauchspeicheldrüse eines verstorbenen Spenders isoliert und zu einer Suspension verarbeitet, die einem Typ-1-Diabetiker direkt in die Leber über ihre Pfortader infundiert wird. Die Patienten müssen vor der Infusion sowie langfristig danach Immunsuppressiva nehmen. Dabei muss kein individuell passender Spender gefunden werden wie bei herkömmlichen Organtransplantationen. Eine Anwendung besteht nur aus Zellen eines Spenders.

Zugelassen wurde Lantidra für erwachsene Typ-1-Diabetiker, die wiederholt schwere Hypoglykämie-Episoden erlitten haben, und die ihren HbA1c-Zielwert trotz intensiver Bemühungen ihres Diabetes-Teams nicht erreichen. Das Präparat enthält verschiedene endokrine Zelltypen, darunter die Insulin-produzierenden Beta-Zellen, aber auch Alpha-, Delta- und Epsilon-Zellen sowie Pankreatisches Peptid (PP-)produzierende Zellen.

Durch die ein- oder mehrmalige Infusion soll erreicht werden, dass die gespendeten Zellen dauerhaft genügend Insulin sowie weitere Hormone produzieren, damit der Patient nicht mehr auf Insulin-Spritzen oder -Pumpe angewiesen ist. Dies kann einige Zeit dauern und gelang nicht bei allen Studienteilnehmern.

Wirksamkeit und Sicherheit wurden in zwei einarmigen Open-Label-Studien mit insgesamt 30 Typ-1-Diabetikern nachgewiesen. Sie alle erhielten eine bis maximal drei Infusionen des Präparats. Die Patienten waren zwischen 21 und 67 Jahre alt (80 Prozent Frauen).

21 der 30 Probanden mussten über ein Jahr und länger kein Insulin mehr applizieren. Für elf davon galt dies für ein bis fünf Jahre und für die anderen zehn Prozent sogar für fünf Jahre und länger. Fünf Teilnehmende dagegen waren weiterhin täglich auf Insulin-Spritzen angewiesen.

Das Ausmaß und die Anzahl der Nebenwirkungen hing auch von der Anzahl der Infusionen und deren Abstand ab. Am häufigsten traten Übelkeit, Fatigue, Anämie, Durchfall und Bauchschmerzen auf.  Die Mehrheit der Teilnehmenden erlitt auch mindestens eine schwere unerwünschte Wirkung durch die Infusions-Prozedur über einen Katheter über die Portalvene in die Leber und den Einsatz der nötigen Immunsuppressiva. Bei einigen musste die immunsuppressive Medikation abgesetzt werden, woraufhin die infundierten Inselzell-Verbünde verloren wurden und die Insulin-Abhängigkeit zurückkam.