EU-Zulassung für neues Epilepsie-Mittel für Kinder

Das neue Medikament ist indiziert für die zusätzliche Behandlung von epileptischen Anfällen assoziiert mit einem Mangel des Enzyms Cyclin-abhängige Kinase-like 5 (CDKL5) bei Patienten im Alter von zwei bis 17 Jahren. Die Therapie darf aber auch über den 18. Geburtstag hinaus fortgeführt werden. Es handelt sich um eine seltene Erkrankung, daher ist Ganaxolon ein Orphan Drug. Zulassungsinhaber ist Marinus Pharmaceuticals, ein US-Biotech-Unternehmen, dass sich auf Epilepsie-Medikamente spezialisiert hat. Ztalmy soll als Suspension zum Einnehmen auf den Markt kommen.

Die CDKL5-Defizienz (CDD) ist eine schwere, seltene genetische Erkrankung mit schwer zu kontrollierenden Anfällen und einer eingeschränkten neuronalen Entwicklung, die sich schon früh bei den betroffenen Kindern zeigt. Verursacht wird die Mangelerkrankung durch eine Mutation im CDKL5-Gen, das auf dem X-Chromosom liegt. Das kodierte Protein ist wichtig für die Hirnentwicklung und -funktion.

Ganaxolon ist ein steroidaler GABA_A-Rezeptormodulator. Es interagiert mit einer anderen Erkennungsstelle als andere Medikamente. Der genaue Mechanismus, über den Ganaxolon seine therapeutischen Wirkungen bei der Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit CDD ausübt, ist nicht bekannt, heißt es in der Fachinformation.

In der doppelblinden, placebokontrollierten Zulassungsstudie Marigold mit 101 Patientinnen und Patienten konnte die Zahl der Anfälle innerhalb von vier Wochen im Median um 30,7 Prozent reduziert werden, gegenüber einem Minus von 6,9 Prozent unter Placebo. In einer Weiterführung der Studie ohne Verblindung konnten größere Anfälle sogar um 49,6 Prozent über zwölf Monate gesenkt werden. Die Studienergebnisse sind im Mai 2022 im Fachjournal »The Lancet Neurology« veröffentlicht worden.

Die gleichzeitige Anwendung mit starken CYP3A4-Induktoren sollte vermieden werden. Die Substanz hat Missbrauchspotenzial und ist mit suizidalen Gedanken und Verhalten assoziiert. Zu den häufigsten Nebenwirkungen zählen laut Fachinformation Somnolenz und Fieber.