EU-Zulassung für Medikament bei angeborenem Kleinwuchs

Der Europäischen Arzneimittelbehörde EMA zufolge werden schätzungsweise jedes Jahr in der EU 350 Kinder mit Achondroplasie geboren. Ursache sind Mutationen im Gen für den Rezeptor 3 des Fibroblastenwachstumsfaktors (FGFR3). Die Folgen des Gendefekts betreffen nicht allein das Körperwachstum wie verkürzte Oberarme und Oberschenkel, sondern es können auch Hydrozephalus, Muskelhypotonie, Hörverlust, Herzprobleme sowie Rücken- und Beinschmerzen auftreten. Bislang waren lediglich chirurgische Eingriffe wie eine Verlängerung der Gliedmaßen oder eine Korrektur der Wirbelsäulenkompression möglich.

Vosoritid ist eine modifizierte Version des C-Typ natriuretischen Peptids (CNP). CNP bindet an einen Rezeptor namens natriuretischer Peptidrezeptor Typ B (NPR-B) auf der Oberfläche von Chondrozyten. Dadurch wird der Stoffwechselweg, der aufgrund der FGFR-3-Mutation vermehrt aktiv ist, gehemmt. Vosoritid imitiert diesen Vorgang. Voxzogo kommt bei Patienten mit Achondroplasie ab einem Alter von zwei Jahren zum Einsatz, solange die Epiphysenfuge noch nicht geschlossen ist. Die Diagnose der Achondroplasie sollte durch entsprechende genetische Tests bestätigt werden.

Die Zulassung basiert unter anderem auf einer Phase-III-Studie an 121 Patienten mit Achondroplasie im Alter zwischen fünf und 18 Jahren. Patienten, die täglich mit 15 µg/kg Vosoritid behandelt wurden, sind durchschnittlich 1,57 cm pro Jahr mehr gewachsen als Kinder in der Placebogruppe. Die beobachtete Wachstumssteigerung trat proportional sowohl an der Wirbelsäule als auch den unteren Gliedmaßen auf. Die häufigsten Nebenwirkungen sind Hypotonie, Reaktionen an der Injektionsstelle und Erbrechen.