 |  | Sven Siebenand |
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20.02.2026 12:30 Uhr |
Bei der hypertrophen obstruktiven Kardiomyopathie besteht ein erhöhtes Risiko für zum Beispiel Vorhofflimmern und Schlaganfall. / © Adobe Stock/Supapich
Die hypertrophe Kardiomyopathie (HCM) ist eine progressiv verlaufende Erkrankung. Durch eine gesteigerte Kontraktilität des Herzmuskels und eine verringerte Füllkapazität des linken Ventrikels kommt es zu Problemen in der Blutzirkulation. Die Konsequenz sind beeinträchtigende Symptome und Funktionsstörungen des Herzens. Die häufigste Form der HCM ist die hypertrophe obstruktive Kardiomyopathie (HOCM). Dabei wird der linksventrikuläre Ausflusstrakt (LVOT), über den das Blut das Herz verlässt, durch den vergrößerten Herzmuskel verengt. Als häufigste Ursache der HOCM gelten Mutationen der Herzmuskelproteine des Sarkomers.
Aficamten zielt wie der bereits 2023 in den Handel eingeführte Wirkstoff Mavacamten (Camzyos®) auf die zugrunde liegende Pathophysiologie der HOCM ab. Beide Substanzen sind selektive kardiale Myosin-Inhibitoren. Sie senken die Kontraktilität des Herzmuskels durch Hemmung der Bildung überschüssiger Myosin-Aktin-Kreuzbrücken, die für die Hyperkontraktilität, linksventrikuläre Hypertrophie und verringerte Herzmuskelelastizität verantwortlich sind.
Nicht nur das Wirkprinzip hat Aficamten mit Mavacamten gemeinsam. Auch das zugelassene Anwendungsgebiet stimmt überein. Die Wirkstoffe kommen bei Erwachsenen mit symptomatischer HOCM in den NYHA-Klassen II bis III zum Einsatz.
Aficamten konnte in der randomisierten Phase-III-Studie, SEQUOIA-HCM im primären Endpunkt zeigen, dass die Veränderung der maximalen Sauerstoffaufnahme (pVO2) von Behandlungsbeginn bis Woche 24 in der Aficamten-Gruppe im Vergleich zur Placebogruppe größer und statistisch signifikant war. Auch war der Bedarf für eine Septumreduktionstherapie, einer der sekundären Endpunkte, seltener in der Verumgruppe. Die häufigsten Nebenwirkungen von Myqorzo sind Schwindel, systolische Dysfunktion, definiert als linksventrikuläre Ejektionsfraktion unter 50 Prozent, Herzklopfen und Bluthochdruck.
Der Dosisbereich von Aficamten liegt zwischen 5 und 20 mg pro Tag. Die empfohlene Anfangsdosis beträgt 5 mg einmal täglich. Anders als bei Mavacamten sind die Patienten, die Aficamten erhalten, übrigens nicht auf das Enzym CYP2C19 zu genotypisieren, um die Dosis zu bestimmen.
Aficamten wird derzeit auch in der klinischen Studie ACACIA-HCM, einer Phase-III-Studie bei Patienten mit nicht-obstruktiver HCM (nHCM), und in der Studie CEDAR-HCM bei Kindern mit HOCM untersucht.
