Erstmals subkutan gegen PNH

Der monoklonale Anti-C5-Recycling-Antikörper Crovalimab (PiaSky®) wurde als Monotherapie für Patienten ab zwölf Jahren und mindestens 40 kg Körpergewicht mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) zugelassen, meldet Hersteller Roche. Die Substanz bietet sowohl Patienten, die zuvor bereits einen C5-Inhibitor erhalten haben, als auch Menschen ohne Vorbehandlung die Option einer vierwöchentlichen subkutanen Therapie. Die bisher verfügbaren Antikörper Eculizumab und Ravulizumab, die sich ebenfalls gegen den Komplementfaktor C5 richten, müssen infundiert werden.

Die subkutane Injektion alle vier Wochen ist weniger aufwändig und der Patient kann die Applikation lernen. Dies kann laut Roche die Therapielast deutlich senken.

Der Antikörper kann die Hämolyse kontrollieren und hilft damit, Transfusionen zu vermeiden. Die Zulassungsstudien COMMODORE-1 und -2 zeigten, dass die Wirksamkeit und Sicherheit von Crovalimab vergleichbar sind mit dem erstzugelassenen C5-Inhibitor Eculizumab. In einer Befragung bevorzugten 84 Prozent der Studienteilnehmer, die von Eculizumab alle zwei Wochen auf PiaSky umgestiegen waren, das neue Medikament. 60 Prozent der Patienten in der COMMODORE-1-Studie bevorzugten es auch gegenüber Ravulizumab.

PiaSky® sei nur über ein Programm für kontrollierten Zugang (CAP) erhältlich, informiert Roche. Hierfür müssen Ärzte bestätigen, dass Patienten die entsprechende Impfung oder Antibiotikaprophylaxe erhalten. Denn die Patienten müssen mindestens zwei Wochen vor der ersten Antikörperdosis mit einem tetravalenten Meningokokken-Impfstoff geimpft werden oder von Beginn der Antikörper-Behandlung bis zwei Wochen nach der Impfung eine Antibiotikaprophylaxe erhalten.

Bei der PNH kommt es bedingt durch eine erworbene Mutation zur Zerstörung roter Blutzellen durch das eigene Komplementsystem, das Teil des angeborenen Immunsystems ist. Die komplementvermittelte Lyse findet hauptsächlich intravasal, aber auch extravasal statt. Diese seltene Erkrankung betrifft etwa 20.000 Menschen weltweit; unbehandelt ist die Lebenserwartung stark verkürzt. Die Symptome sind Anämie, Fatigue und Thromboseneigung. Eine PNH kann zur Nierenerkrankung führen.