Diskussion um Nutzen-Risiko-Verhältnis

In den USA, wo Ocaliva 2016 in einem beschleunigten Verfahren ebenfalls bedingt zugelassen wurde, vertreibt mit Intercept Pharmaceuticals ein anderes Unternehmen das Präparat. Intercept Pharmaceuticals hatte bei der US-Arzneimittelbehörde FDA weitere Daten eingereicht, die jedoch deren Gastrointestinal Drugs Advisory Committee (GIDAC) offenbar nicht überzeugen konnten.

Das Komitee sprach sich am vergangenen Freitag mit 13 zu 1 Stimmen für ein negatives Nutzen-Risiko-Verhältnis aus, wohl nicht nur aufgrund mangelnder Evidenz, sondern auch wegen Hinweisen auf eine fortgeschrittene Vernarbung der Leber bei Patienten mit PBC, die möglicherweise durch das Medikament verursacht wurden. Das meldete die Nachrichtenagentur Reuters. Die FDA wird Mitte Oktober darüber entscheiden, ob Ocaliva in den USA eine reguläre Zulassung erhalten soll.

»Wir sind enttäuscht über das Ergebnis der [heutigen] Sitzung des beratenden Ausschusses und glauben, dass das Votum den klinischen Nutzen von Ocaliva als wichtige Zweitlinientherapie für Patienten mit PBC nicht richtig anerkennt«, kommentierte Dr. Paul Nitschmann, Senior Vice President of Regulatory Affairs, bei Intercept.