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03.01.2025 13:30 Uhr |
Hämophilie ist eine angeborene Blutgerinnungsstörung. Für Betroffene, die zudem Hemmkörper entwickelt haben, ist der Antikörper Concizumab eine neue Prophylaxe-Möglichkeit. / © Getty Images/Alena Butusava
Hämophilie ist eine seltene, genetisch bedingte und angeborene Blutgerinnungsstörung, die auf einem Mangel an Gerinnungsfaktoren beruht. Bei Hämophilie A fehlt es an Faktor VIII, bei Hämophilie B an Faktor IX. In der Regel werden die fehlenden Gerinnungsfaktoren durch intravenöse Infusionen mit aus Plasma gewonnenen oder rekombinanten Faktoren ersetzt. In einigen Fällen entwickelt der Körper jedoch Inhibitoren als Immunantwort auf die »körperfremden« Gerinnungsfaktoren. Folglich funktioniert die Faktorersatztherapie nicht mehr und die Behandlungsmöglichkeiten insgesamt sind eingeschränkt. Schätzungen zufolge entwickeln bis zu 30 Prozent der Menschen mit schwerer Hämophilie A und 5 bis 14 Prozent der Menschen mit schwerer Hämophilie B Hemmkörper.
Für diese Patientengruppe ist Alhemo eine neue Therapieoption. Der in dem Präparat enthaltene Antikörper Concizumab richtet sich gegen den Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI); ein Protein, das eine Schlüsselrolle bei der Hemmung der Gerinnung spielt. Durch die Blockade von TFPI stellt Concizumab die Thrombin-Generierungsfähigkeit wieder her – auch, wenn die Gerinnungsfaktoren VIII und IX fehlen oder in zu geringen Mengen vorhanden sind. Thrombin fördert die Blutgerinnung und verhindert Blutungen. Concizumab ermöglicht die Bildung von Blutgerinnseln, selbst wenn Hemmkörper vorhanden sind.
Alhemo ist indiziert für zwei Patientengruppen jeweils ab zwölf Jahren zur routinemäßigen Blutungsprophylaxe: bei Hämophilie A mit FVIII-Inhibitoren und bei Hämophilie B mit FIX-Inhibitoren. Der Antikörper wird einmal täglich subkutan verabreicht. Das empfohlene Dosierungsschema ist eine Initialdosis von 1 mg/kg am ersten Tag, gefolgt von einer anfänglichen Tagesdosis von 0,2 mg/kg, auf die eine individuelle tägliche Erhaltungsdosis folgt. Wie dabei vorzugehen ist, zeigen detaillierte Schemata in der Fachinformation.
Die Zulassung basiert auf der vierarmigen Phase-III-Studie EXPLORER 7 an Patienten mit schwerer Hämophilie A und FVIII-Inhibitoren oder schwerer Hämophilie B und FIX-Inhibitoren. Patienten, die Concizumab über einen Zeitraum von 24 bis 32 Monaten bekamen, profitierten von einer signifikant besseren Kontrolle der Blutgerinnung im Vergleich zu Patienten ohne Prophylaxe. Die häufigsten beobachteten Nebenwirkungen des neuen Antikörpers sind Reaktionen an der Injektionsstelle und Überempfindlichkeitsreaktionen.
