IQWiG mahnt zu besserem Studiendesign |
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11.07.2018 09:28 Uhr |
Von Daniela Hüttemann / Aktuell sind wieder zwei neue Arzneistoffe durch die frühe Nutzenbewertung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) gefallen – nicht, weil sie nicht wirksam waren, sondern weil die gewählte Vergleichstherapie nicht dem aktuellen Versorgungsstandard entsprach. Es handelt sich um den Antikörper Emicizumab (Hemlibra®) für Patienten mit Hämophilie A sowie Glycopyrroniumbromid (Sialanar®) bei erhöhtem Speichelfluss (Sialorrhö).
»Um mit dem Positiven zu beginnen: Hier bestätigt sich, dass randomisierte kontrollierte Studien auch bei relativ seltenen Erkrankungen machbar sind, und zwar auch mit Kindern und Jugendlichen«, erklärt dazu Privatdozent Dr. Stefan Lange, stellvertretender Leiter des IQWiG.
Die neuen Wirkstoffe hätten in diesen Studien sogar deutliche Effekte gezeigt. Die Patienten in den Vergleichsarmen der Studien hätten aber nicht die bestmögliche Behandlung erhalten, nämlich eine Prophylaxe bei der Hämophilie und beispielsweise Logopädie oder Ergotherapie bei der Sialorrhö, so Lange. Die eingereichten Studien seien daher ungeeignet gewesen, um den Zusatznutzen der neuen Medikamente zu bestimmen. Er gilt daher in beiden Fällen als nicht belegt – ein schlechter Ausgangspunkt für den Hersteller, um mit den Krankenkassen über einen angemessenen Preis zu verhandeln.
Dabei bietet Emicizumab den Vorteil, dass es nur einmal wöchentlich subkutan verabreicht werden muss im Gegensatz zu anderen Präparaten, die intravenös appliziert werden müssen. Für die Behandlung der Sialorrhö, die häufig bei chronische neurologischen Erkrankungen bei Kindern und Jugendlichen auftritt, ist bislang kein anderes Arzneimittel in Deutschland zugelassen.
Das IQWiG appelliert an die Hersteller, schon bei der Studienplanung an die frühe Nutzenbewertung zu denken. Die Pharmaunternehmen können sich vom Gemeinsamen Bundesausschuss dazu beraten lassen. /
