Zulassungsempfehlungen ausgesprochen

Von Sven Siebenand / Mehrere Wirkstoffe haben vom Ausschuss für Humanarzneimittel der europäischen Arzneimittelagentur EMA eine Zulassungsempfehlung erhalten. Darunter befinden sich mit Sebelipase alfa (Kanuma^®) und Asfotase alfa (Strensiq^®) zwei Enzym­ersatztherapien, die bei seltenen Gendefekten zum Einsatz kommen.

Sebelipase alfa ist für die Behandlung des Morbus Wolman, einer Erkrankung, die durch einen Defekt im Enzym lysosomale saure Lipase gekennzeichnet ist, gedacht. Asfotase alfa soll Patienten mit der seltenen Knochenerkrankung Hypophosphatasie helfen.

Nach dem positiven Votum für den Histon-Deacetylase-Hemmer Panobinostat (Farydak^®) könnte demnächst der erste Vertreter dieser neuen Wirkstoffklasse in Europa zugelassen werden. Panobinostat soll das Überleben von Patienten mit Multiplem Myelom verlängern. Bei dieser seltenen Krebserkrankung vermehren sich Plasmazellen rapide und schwächen das Immunsystem. Panobinostat soll die Überproduktion der Plasmazellen verlangsamen. Es muss mit Bortezomib und Dexamethason kombiniert werden und kommt erst zum Einsatz, wenn zwei vorherige Standardtherapien fehlgeschlagen sind.

Ebenfalls bei Krebs, beim Basalzellkarzinom, soll Sonidegib (Odomzo^®) angewendet werden. Wie der bereits bei diesem Krebs zugelassene Wirkstoff Vismodegib (Erivedge^®), greift auch Sonidegib hemmend in den Hedgehog-Signalweg ein, der bei den Erkrankten übermäßig aktiviert ist.

Last but not least hat auch Idebenon (Raxone^®) eine Empfehlung zur Zulassung erhalten. Es sollte bei Patienten mit Leber hereditärer Optikusneuropathie (LHON) zum Einsatz kommen. Dabei handelt es sich um eine seltene, genetisch bedingte Augenkrankheit, welche zu einem schnellen Sehverlust im zentralen Sehfeld und schlussendlich zur Erblindung führt. Der Wirkstoff kann Elektronen, unter Umgehung des bei LHON-Patienten defekten Komplexes I der mitochondrialen Atmungskette, direkt auf den Komplex III übertragen und dadurch die ATP-Produktion in den retinalen Ganglionzellen wiederherstellen und das Sehvermögen der Patienten verbessern. /

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