Bezafibrat stoppt Progression

An der placebokontrollierten Phase-III-Studie nahmen 100 Patienten teil, die nicht ausreichend auf eine Therapie mit Ursodesoxycholsäure angesprochen hatten. Sie erhielten über 24 Monate zusätzlich zur Standard­therapie mit der tertiären Gallensäure randomisiert entweder einmal täglich 400 mg Bezafibrat oder Placebo. ­Primärer Endpunkt war eine komplette biochemische Remission nach zwei Jahren. Diese war definiert als eine Normalisierung des Gesamtbilirubins, der alkalischen Phosphatase, der Aminotransferasen und des Albumins sowie ein normaler Prothrombin-Index.

Den Endpunkt erreichten 31 Prozent der Patienten, die Bezafibrat plus Ursodesoxycholsäure erhalten hatten. Hingegen erzielte kein Patient unter einer alleinigen Therapie mit der Gallensäure eine komplette Remission. 67 Prozent der Bezafibrat-Patienten erreichten normale Werte der alkalischen Phosphatase, gegenüber 2 Prozent in der Placebogruppe. Die häufigste Nebenwirkung von Bezafibrat waren Muskelschmerzen, unter denen 20 Prozent der Probanden litten. In der Placebogruppe war dies bei 10 Prozent der Fall.

Die primäre biliäre Cholangitis ist eine seltene Autoimmunerkrankung. Hierbei kommt es zu entzündlichen Veränderungen der intrahepatischen Gallenwege und zur Stauung von Gallensäuren. Dadurch kann es zu Leber­fibrose und letztendlich zur Zirrhose kommen. Besonders quälend für die Patienten sind Begleitsymptome wie Fatigue und Juckreiz. Lange Zeit stand als einzige Therapieoption Ursodesoxycholsäure zur Verfügung, auf die etwa ein Drittel der Patienten nicht oder nicht längerfristig anspricht. Seit 2016 ist für Non-Responder der FXR-Rezeptoragonist Obeticholsäure auf dem Markt. Bezafibrat hat das Poten­zial, die Palette zu erweitern. /