Leukämie: EU-Zulassung für erste Gentherapie |
Die Europäische Kommission hat die Zulassung für die Gentherapie Tisagenlecleucel (Kymriah® von Novartis) zur Behandlung bestimmter Blutkrebsarten erteilt. Die sogenannte CAR-T-Zelltherapie darf zukünftig bei folgenden Indikationen eingesetzt werden: akute lymphoblastische Leukämie (ALL) bei Patienten bis 25 Jahren und diffuse großzellige B-Zell-Lymphome (DLBCL) bei Erwachsenen nach zwei oder mehr Linien einer systemischen Therapie. In den USA ist Kymriah seit vergangenem August zugelassen.
Für die Behandlung werden dem Patienten T-Zellen durch Leukapherese entnommen und in vitro gentechnisch modifiziert. Für die Umprogrammierung der T-Zellen wird ein chimärer Antigen-Rezeptor (CAR) verwendet, der es den T-Zellen ermöglicht, Tumorzellen und Zellen mit einem spezifischen Oberflächenmarker zu erkennen und zu binden. Diese Bindung kann die CAR-T-Zelle aktivieren und den Zelltod der Tumorzelle herbeiführen. Für jeden Patienten werden die CAR-T-Zellen in einem aufwendigen Verfahren individuell hergestellt und vervielfältigt. Anschließend werden sie mittels einer einmaligen intravenösen Infusion zurück in den Blutkreislauf infundiert, wo sie die Tumorzellen identifizieren und eliminieren können.
Die Zulassung basiert auf den Daten der Studien ELIANA und JULIET. In der ELIANA-Studie lag die Gesamtüberlebensrate bei Kindern und jungen Erwachsenen mit einer rezidivierten oder refraktären B-Zell-ALL nach sechs Monaten bei 90 Prozent und nach zwölf Monaten bei 76 Prozent. In der JULIET-Studie lag die Gesamtüberlebensrate bei Patienten mit einem rezidivierten oder refraktären DLBCL nach zwölf Monaten bei 49 Prozent.
CAR-T-Zelltherapien sind mit lebensbedrohlichen Nebenwirkungen verbunden. Dazu gehört neben neurologischen Symptomen auch das sogenannte Zytokin-Freisetzungs-Syndrom (CRS). Darunter versteht man eine systemische Reaktion auf die Aktivierung und Proliferation der CAR-T-Zellen. In der Folge entstehen hohes Fieber und grippeähnliche Symptome. Ein CRS trat bei 77 Prozent der Patienten in der ELIANA- und bei 58 Prozent in der JULIET-Studie auf. Laut Novartis soll die Behandlung daher spezialisierten Kliniken vorbehalten sein. (kg)
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28.08.2018 l PZ
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