Rote-Hand-Brief: Hydrozephalus unter Nusinersen-Therapie |
Unter der Behandlung mit dem Oligosense-Nukleotid Nusinersen (Spinraza®) ist es bei einigen Patienten zu einem kommunzierenden Hydrozephalus gekommen, berichtet Hersteller Biogen heute in einem Rote-Hand-Brief. Bei dieser Störung kommt es zu einer Erweiterung der Liquorräume im Gehirn, und zwar sowohl des Liquors in den Ventrikeln als auch der externen Liquorräume. Umgangssprachlich wird ein Hydrozephalus als «Wasserkopf» bezeichnet. Häufig entsteht ein kommunizierender Hydrozephalus infolge von Hirnblutungen oder einer Meningitis. Diese traten im Fall der Nusinersen-Patienten jedoch nicht auf. Bislang sind fünf Fälle bekannt geworden; drei Säuglinge, ein Dreijähriger und eine erwachsene Patientin.
Die Patienten und ihre Betreuer sollten über die Anzeichen und Symptome eines Hydrozephalus informiert werden, bevor die Nusinersen-Therapie begonnen wird. Treten Symptome wie anhaltendes Erbrechen, Kopfschmerzen, unerklärliche Bewusstseinsstörungen oder bei Kindern eine Zunahme des Kopfumfangs auf, sollen die Patienten einen Arzt aufsuchen. Dieser muss bei eingeschränktem Bewusstsein des Patienten einen erhöhten Liquordruck und Infektionen ausschließen. Zur Behandlung kann ein ventrikulo-peritonealer Shunt nötig sein. Ist ein solcher Shunt implementiert, sind die Risiken und der Nutzen einer weiteren Therapie mit Nusinersen unklar. Die Patienten sollen engmaschig überwacht werden.
Nusinersen ist zugelassen zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie, wenn die Erkrankung durch einen Defekt des Chromosoms 5q ausgelöst wird. Dadurch kann kein Survival Motor Neuron (SMN)-Protein hergestellt werden, was für das Überleben und die normale Funktion von Motoneuronen essenziell ist. Nusinersen ist ein synthetisches Antisense-Oligonukleotid, das den Zellen die Produktion von SMN wieder ermöglicht und so die Symptome der Erkrankung lindert. Es wird intrathekal mittels Lumbalpunktion direkt ins ZNS appliziert. (dh)
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Wirkstoffprofil Nusinersen|Spinraza®|99|2017 in unserer Datenbank Neue Arzneistoffe
Rote-Hand-Brief (externer Link)
31.07.2018 l PZ
Foto: Fotolia/martialred
