Inotersen: Neues Orphan Drug in Sicht |
Inotersen, ein Antisense-Oligonukleotid zur Behandlung von Patienten mit der seltenen Erkrankung familiäre Transthyretin-Amyloidose (hATTR), wird vermutlich bald in Europa auf den Markt kommen. Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) empfahl diese Woche das Medikament Tegsedi® zur Zulassung. Es soll bei Patienten mit einer Polyneuropathie der Stadien 1 und 2 infolge der Erbkrankheit angewendet werden.
Bei Menschen mit hATTR ist infolge einer Genmutation Transthyretin, das Transporteiweiß des Schilddrüsenhormons Thyroxin, defekt und bricht leicht. Das schadhafte Transthyretin lagert sich als Amyloid im Gewebe ab, etwa in peripheren Nerven, dem Gastro-Intestinal-Trakt, den Nieren und dem Herzen. Die normale Funktion der Organe wird dadurch behindert. Bislang bestehen die therapeutischen Optionen aus dem Transthyretin-Stabilisator Tafamidis (Vyndaqel®), nicht steroidalen Antirheumatika oder als ultima ratio einer Lebertransplantation.
Inotersen ist ein kurzer DNA-Schnipsel, der komplementär zu dem für das Transthyretin kodierenden DNA-Abschnitt ist. Durch die Bindung des Antisense-Oligonukleotids an die DNA soll die Produktion des fehlerhaften Eiweißes unterbunden werden. In einer Studie zeigten sich bei hATTR-Patienten mit Polyneuropathie der Stadien 1 und 2 klinisch relevante Effekte auf die neurologischen Manifestationen und auf die Lebensqualität, so die EMA. Bei Patienten mit weiter fortgeschrittener Polyneuropathie sei die Wirksamkeit noch nicht gezeigt worden. (am)
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01.06.2018 l PZ
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