Neue Enzymersatztherapie für seltene Erkrankung zugelassen

Die Europäische Kommission hat der Enzymersatztherapie Lamzede^® von Chiesi die Zulassung erteilt. Damit steht erstmals eine Behandlungsoption für Kinder und Erwachsene mit der seltenen Erbkrankheit α-Mannosidose zur Verfügung. Lamzede enthält als aktive Substanz Velmanase alfa, eine rekombinante Form der menschlichen α-Mannosidase.

Die Zulassung basiert laut Hersteller auf einer Studie mit 33 Patienten, sowohl Kindern als auch Erwachsenen. Velmanase alfa konnte in der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Untersuchung die Oligosaccharid-Spiegel über einen Zeitraum von 52 Wochen auf Normalwerte senken. Bei einigen Patienten verbesserten sich die Bewegungsfähigkeit und die Lungenfunktion. Als Nebenwirkung traten Durchfall, Fieber und Gewichtszunahme auf.

α-Mannosidose ist eine sehr seltene Erkrankung, der ein genetisch bedingtes Fehlen oder eine Fehlfunktion der α-Mannosidase zugrunde liegt. Dieses Enzym ist maßgeblich am zellulären Abbau komplexer Zuckermoleküle beteiligt. Sein Fehlen führt dazu, dass sich Mannose-reiche Oligosaccharide in vielen Organen und Geweben anreichern. Zu den häufigsten Symptomen gehören grobe Gesichtszüge, mentale Beeinträchtigungen, motorische Funktionsstörungen, Hörprobleme, Sprachstörungen, Immundefizienz, psychiatrische Symptome und Skelettanomalien. Die Langzeitprognose der Erkrankung ist generell schlecht.

Velmanase alfa wird wöchentlich als intravenöse Infusion verabreicht und ersetzt das fehlende oder nicht funktionsfähige Enzym. Ziel ist es, die Oligosaccharid-Spiegel im Körper zu normalisieren und in der Folge ein Fortschreiten der Erkrankung abzuschwächen beziehungsweise die Symptome des Patienten zu verbessern. Da das Medikament die Blut-Hirn-Schranke nicht überwindet, hat es vermutlich keinen Effekt auf neurologische Symptome. (kg)

13.04.2018 l PZ

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