Diabetes: Erstmals Präparat für Neugeborene in Sicht |
In seltenen Fällen können Neugeborene mit einem entsprechend genetischen Defekten unter Diabetes mellitus leiden, dem sogenannten neonatalen Diabetes. Die Erkrankung ist aufgrund sehr hoher Blutglucosewerte und dem Risiko einer Ketoazidose lebensgefährlich. Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittelagentur EMA hat nun erstmals eine neue, spezielle orale Formulierung des Sulfonylharnstoffs Glibenclamid für Neugeborene, Kleinkinder und Kinder zur Zulassung empfohlen. Das Präparat soll unter dem Namen Amglidia auf den Markt kommen, wenn die EU-Kommission der Zulassungsempfehlung zustimmt. Hersteller ist die Firma Ammtek .
Die Inzidenz für neonatalen Diabetes liegt schätzungsweise bei 1 von 12.000 Neugeborenen. Zwar produzieren die betroffenen Kinder meist noch Insulin. Durch genetische Mutationen funktionieren die ATP-sensiblen Kaliumkanäle in den Insulin-produzierenden β-Zellen der Bauchspeicheldrüse jedoch nicht richtig. In der Folge kann Insulin nicht ins Blut abgegeben werden. Glibenclamid soll diese Funktion wieder herstellen.
Derzeit können Patienten mit neonatalem Diabetes nur mit Insulin oder off Label mit den für Erwachsene zugelassenen Glibenclamid-Tabletten behandelt werden. Dabei müssen Pflegepersonal oder Eltern die Tabletten mörsern, in Wasser suspendieren und per Spritze in den Mund träufeln. Diese Praxis sei jedoch fehleranfällig für Unter- und Überdosierungen, erklärt die EMA. Amglidia soll eine genaue Dosierung ermöglichen. Es handelt sich um eine orale Suspension in zwei verfügbaren Konzentrationen: 0,6 mg/ml und 6 mg/ml.
Zulassungsrelevant war die NEOGLI-Studie mit zehn betroffenen Babys. Ein gleichmäßiger Blutzuckerspiegel war durch Amglidia gewährleistet. Das Präparat hat Orphan-Drug-Status. (dh)
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26.02.2018 l PZ
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