Hämophilie A: Zulassungsempfehlung für Emicizumab |
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur hat die Zulassung einer neuen Routine-Therapie zur Prophylaxe von Blutungen bei Hämophilie A empfohlen. Der bispezifische Antikörper Emicizumab (Hemlibra®, Roche) soll sowohl bei Erwachsenen als auch bei Kindern zur Anwendung kommen, die an Hämophilie A mit Anti-Faktor-VIII-Antikörpern leiden. In den USA ist das Antikörperpräparat bereits seit Ende 2017 zugelassen.
Die Zulassungsempfehlung basiert auf den Phase-III-Studien HAVEN 1 für Erwachsene und HAVEN 2 für Kinder. Laut EMA reduzierte die prophylaktische Gabe von Emicizumab die Blutungsrate um 80 bis 90 Prozent. Als häufigste Nebenwirkungen traten Reaktionen an der Injektionsstelle, Kopfschmerzen, Fieber, Diarrhö sowie Gelenk- und Muskelschmerzen auf.
Hämophilie A ist eine vererbbare Blutgerinnungsstörung. Betroffene können den Blutgerinnungsfaktor VIII nicht oder nur unvollständig synthetisieren. Bisherige Therapien zielen auf die Substitution des fehlenden Gerinnungsfaktors – entweder prophylaktisch oder im Akutfall. Etwa 30 Prozent der Patienten entwickeln nach einigen Jahren der Substitutionstherapie neutralisierende Antikörper, die die Wirkung bisheriger Hämophilie-A-Therapien beeinträchtigen. Patienten mit einer solchen Hemmkörperhämophilie werden mit Bypass-Medikamenten wie Prothrombinkomplex-Konzentraten und rekombinanter Faktor VIIa-Präparaten behandelt. Diese Produkte haben jedoch nur eine geringe Halbwertszeit und die erforderlichen häufigen Infusionen belasten die Patienten. Emicizumab hingegen muss nur einmal wöchentlich subkutan injiziert werden. (kg)
26.01.2018 l PZ
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