Hypophosphatämie: Zulassungsempfehlung für Burosumab

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur EMA hat den Antikörper Burosumab (Crysvita^®) zur Behandlung der seltenen Erkrankung X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH) zur Zulassung empfohlen. Gedacht ist das neue Präparat für Kinder ab einem Jahr sowie für Jugendliche im Wachstum. Bislang gibt es keine zugelassene Therapieoption für dieses Krankheitsbild.

Die Zulassung basiert auf zwei Phase-II-Studien. An der Hauptstudie nahmen 53 Kinder im Alter von fünf bis zwölf Jahren teil. Unter Crysvita verbesserten sich Rachitis, Serum-Phosphat-Level und die Phosphat-Reabsorption aus der Niere. Ähnliche Ergebnisse erzielte die zweite Studie mit 13 Kindern im Alter von eins bis vier Jahren. Der CHMP sieht es daher als gerechtfertigt an, die Erkenntnisse der Altersgruppe 5 bis 14 Jahre auf die Altersgruppe 1 bis 4 Jahre zu extrapolieren. Der Ausschuss hat es dem Hersteller zur Auflage gemacht, drei noch laufende Studien zu komplettieren. Deren Ergebnisse werden für das Jahr 2020 erwartet. Häufigste Nebenwirkungen waren Reaktionen an der Injektionsstelle, Kopfschmerzen sowie Schmerzen in den Extremitäten.

Die XLH gehört zu den seltenen Erkrankungen, die sich bereits im Säuglings- oder Kleinkindesalter manifestieren. Ursache ist der im Übermaß gebildete Fibroblasten-Wachstumsfaktor FGF23, wodurch verstärkt Phosphat über die Nieren ausgeschieden wird und keine physiologischen Serum-Phosphatwerte aufrechterhalten werden können. Dies führt zu einer lebenslangen Beeinträchtigung des Knochenstoffwechsels und der Gesundheit des Knochenapparats. Der monoklonale Antikörper Burosumab blockiert spezifisch FGF23, was zu einer Erhöhung der Serum-Phosphatwerte führt. (kg)

15.12.2017 l PZ

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