Chorea Huntington: Zielgerichteter Wirkstoff hat Potenzial |
Ein zielgerichteter Wirkstoff gegen die Nervenkrankheit Chorea Huntington hat in einer Phase-I-Studie vielversprechende Ergebnisse erzielt. Ein britisches Forscherteam vom University College London (UCL) unter der Leitung von Professor Dr. Sarah Tabrizi hat nun erste Ergebnisse bekannt gegeben, allerdings noch nicht in einem Fachjournal veröffentlicht. Der Pressemitteilung zufolge ist es gelungen, die Ursache der Krankheit zu bekämpfen.
Bei der Phase-I-Studie, an der 46 Patienten mit der Erbkrankheit teilnahmen, wurde prinzipiell erst einmal nur die Sicherheit und Verträglichkeit des experimentellen Wirkstoffs bestätigt. Der Wirkstoff wurde direkt ins Rückenmark appliziert. Die Autoren sind vom Erfolg dennoch überzeugt: «Zum ersten Mal hat ein Medikament den Anteil der giftigen krankheitsursächlichen Proteine im Nervensystem gesenkt», sagte Tabrizi der britischen Zeitung «The Guardian». Größere Studien sollen nun folgen. Bis der Wirkstoff auf den Markt kommen kann, werden allerdings noch Jahre vergehen.
Die Huntington-Krankheit, früher Veitstanz genannt, geht auf eine Genmutation im HTT-Gen zurück und wird vererbt. Bei Betroffenen produziert der Körper ein verändertes Protein, das Schäden im Gehirn verursacht, das sogenannte Huntingtin-Protein. Zu den Symptomen zählen schnelle und unwillkürliche Bewegungen, Grimassieren und geistige Einschränkungen. Die Krankheit bricht häufig zwischen dem 35. und 45. Lebensjahr aus. In Deutschland gibt es laut Deutscher Huntington-Hilfe rund 10.000 Betroffene.
Bislang können nur die Symptome der Huntington-Krankheit behandelt werden. Der Arzneistoffkandidat mit dem Namen Ionis-HTTRx von der Firma Ionis Pharmaceuticals dockt an ein Botenmolekül an, das die Anweisung zur Eiweißproduktion vom mutierten Gen weiterträgt. Zunächst war Ionis-HTTRx an Mäusen erfolgreich getestet worden. Ob die Wirkung beim Menschen gleich ausfallen würde, galt als unsicher. «Das menschliche Gehirn ist viel größer. Die offene Frage war deshalb, ob das Medikament überhaupt an den Ort gelangen würde, wo das fatale Protein sitzt», erklärt Professor Dr. Jörg Epplen von der Universität Bochum, der nicht an der Studie beteiligt war, der Deutschen Presseagentur. Die veröffentlichten Ergebnisse hält Epplen für vielversprechend. «Wenn man in der Lage ist, die Produktion des krankmachenden Proteins zu hemmen, dann gibt das berechtigte Hoffnung», sagt er. Allerdings müssten noch viele Informationen gesammelt werden, bevor das Medikament künftig vielleicht verwendbar sei.
13.12.2017 l PZ/dpa
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