Canakinumab: Vom Orphan Drug zum Blockbuster?

Neue Studiendaten von Novartis zeigen, dass der bislang als Orphan Drug eingesetzte Antikörper Canakinumab (Ilaris^®) auch Herzinfarktpatienten nützen könnte. Der derzeit angesetzte Preis von rund 13.500 Euro pro Dosis für die Behandlung seltener inflammatorischer Krankheiten ließe sich aber nicht auf den breiten Einsatz bei Herzinfarktpatienten übertragen, warnen jetzt Finanzanalysten. Das Unternehmen müsse sich nun überlegen, ob es eine Indikationserweiterung anstrebt, und falls ja, zu welchem Preis.

Seit 2009 ist Canakinumab unter dem Namen Ilaris in der EU auf dem Markt. Zunächst wurde der Antikörper für Patienten mit Cryopyrin-assoziierten periodischen Syndromen (CAPS) zugelassen, einer seltenen erblichen Erkrankung, bei der es immer wieder zu Entzündungen kommt. Später erfolgte die Zulassung zur Behandlung des Still-Syndroms, einer systemischen Verlaufsform der juvenilen idiopathischen Arthritis, sowie der Gichtarthritis. Das Medikament muss alle acht Wochen subkutan injiziert werden. Der vollständig humane monoklonale Antikörper bindet mit hoher Affinität langfristig an humanes IL-1β und unterbindet dessen Interaktion mit IL-1β-Rezeptoren.

Ende Juni verkündete Novartis, Canakinumab habe den primären Endpunkt der Phase-III-Studie CANTOS erreicht: Dabei wurde Canakinumab plus Standardbehandlung gegenüber Placebo plus Standardbehandlung an mehr als 10.000 Atherosklerose-Patienten zur Prävention weiterer kardiovaskulärer Ereignisse nach einem ersten Herzinfarkt verglichen. Gegenüber Placebo plus Standardbehandlung konnte Canakinumab das Risiko schwerer kardiovaskulärer Ereignisse (MACE) wie tödliche und nicht tödliche Herzinfarkte sowie nicht tödliche Schlaganfälle reduzieren. Die konkreten Zahlen sollen in diesem Jahr veröffentlicht werden.

Nach Angaben von Novartis sei Canakinumab der erste Arzneistoff, der zeigen konnte, dass ein selektiver Eingriff in das Entzündungsgeschehen das kardiovaskuläre Risiko senken kann. 2015 hätten weltweit schätzungsweise 7,3 Millionen Menschen einen Herzinfarkt erlitten. In Europa betrifft es jedes Jahr rund 580.000 Menschen. Bei etwa 40 Prozent dieser Patienten ist das Risiko für ein weiteres kardiovaskuläres Ereignis direkt assoziiert mit einem erhöhten Entzündungsgeschehen. Für diese Patienten könnte eine Behandlung mit Canakinumab infrage kommen.

Angesichts der hohen Patientenzahlen und der bereits etablierten, sehr kostengünstigen Sekundärprävention mit niedrig dosierter Acetylsalicylsäure (ASS) und Statinen wird Novartis aber wohl kaum denselben Preis wie für die seltenen Erkrankungen verlangen können. Analysten sehen Novartis nun in einem preispolitischen (und ethischen) Dilemma. Denn der von den US-Behörden festgesetzte Preis im Kardiologiebereich liege um 90 Prozent unter dem derzeitigen Preis für die seltenen Erkrankungen. Mischpreise sind zumindest in den USA nicht vorgesehen und auch in Deutschland derzeit umstritten.

Bringt Novartis Canakinumab nun auch für Herzinfarktpatienten auf den Markt, würde der Umsatz als Orphan Drug einbrechen, wobei unklar ist, wie gut sich der Arzneistoff bei den Kardiologen durchsetzt. Analysten schätzen, dass sich mit der zusätzlichen Indikation dann 1,5 bis 3,6 Milliarden US-Dollar jährlich Umsatz machen lassen, auch bei erniedrigtem Preis. Eine Garantie gibt es dafür freilich nicht. Hat das Medikament aber tatsächlich einen so hohen Benefit für so viele Patienten, wie es die Daten der CANTOS-Studie nahe legen, wäre es höchst unethisch, es nicht zur Zulassungserweiterung anzumelden und zu einem erschwinglichen Preis anzubieten. (dh)

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Wirkstoffprofil Canakinumab|Ilaris^®|51|2009 in unserer Datenbank Neue Arzneistoffe

14.07.2017 l PZ

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