Primär biliäre Cholangitis: Von symptomlos bis tödlich |
Starker Juckreiz und Fatigue können Anzeichen einer primär biliären Cholangitis (PBC) sein. Dies ist eine seltene, autoimmun vermittelte cholestatische Lebererkrankung. «Wie häufig sie genau ist, wissen wir nicht», berichtete Professor Dr. Heinz Hartmann, Herne, bei einer Pressekonferenz der Intercept Pharma GmbH in München. Das klinische Bild und der Verlauf seien sehr variabel. Die PCB könne jahrelang symptomlos bleiben, aber auch starke Beschwerden bis hin zu Leberfibrose und -zirrhose auslösen und zum Tod führen.
Charakteristisch ist eine Entzündung der intrahepatischen Gallenwege (Cholangitis), die für den Transport der Gallensäuren aus der Leber zuständig sind. Mit zunehmendem Funktionsverlust komme es zur Cholestase, erklärte der Gastroenterologe. Der toxische Aufstau von Gallensäuren könne das Lebergewebe progressiv schädigen, sodass es zum fibrotischen Umbau und schließlich zur Leberzirrhose kommt. Da die meisten Patienten zum Zeitpunkt der Erstdiagnose noch keine Zirrhose haben, wurde der früher gebräuchliche Krankheitsbegriff «primär biliäre Zirrhose» im letzten Jahr geändert in «primär biliäre Cholangitis».
Betroffen sind vor allem Frauen. Etwa 10 Prozent der Patienten sind Männer, die laut Hartmann oft eine schlechtere Prognose haben. Dies gelte auch für jüngere Patienten, während ältere Erkrankte eher eine bessere Prognose haben. Oft sei eine PCB vergesellschaftet mit einer Hashimoto-Thyreoiditis, den Raynaud-Syndrom und dem Sicca-Syndrom mit Trockenheit der Schleimhäute am Auge, im Mund und oft im Genitalbereich.
Therapieziel sei die Vermeidung von Spätkomplikationen und Lebertransplantationen sowie die Lebensverlängerung, berichtete Hartmann. Als einzige Therapieoption bei PBC ist derzeit Ursodesoxycholsäure (UDCA) zugelassen. «Die Gabe der Gallensäure nützt erst im Stadium der Cholestase; ob sie präventiv hilft, ist nicht bekannt.» Gelingt es, die Spiegel an Alkalischer Phosphatase als Cholestase-Marker auf möglichst niedrige Werte zu senken und die Bilirubin-Spiegel zu normalisieren, hätten die Patienten eine gute Prognose, sagte der Arzt. Etwa ein Drittel spreche jedoch nicht oder nicht längerfristig auf UDCA an. Dann könnten neue Substanzen wie Obeticholsäure eine Option eröffnen.
Obeticholsäure (OCA) stehe in den USA unmittelbar vor der Zulassung für die Sekundärtherapie von PBC-Patienten, berichtete Dr. Christopher Friedel von Intercept Pharma. In Europa ist das Medikament noch nicht zugelassen. Der Farnesoid-X-Rezeptor-Agonist sei zudem in klinischer Prüfung bei Patienten mit NASH (nicht alkoholische Steatohepatitis) und primär sklerosierender Cholangitis, sagte der Firmenvertreter.
In Deutschland soll es mehr als 20.000 PCB-Patienten geben. Davon seien aber höchstens drei Viertel diagnostiziert, sagte Friedel. Etwa 2500 Patienten könnten von OCA profitieren, weil UDCA bei ihnen nicht oder nicht ausreichend wirkt. (bmg)
22.04.2016 l PZ
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