Seltene Erkrankungen: Forschung nimmt Fahrt auf |
Mehr als 100 Arzneistoffe sind derzeit gegen seltene Erkrankungen in der Europäischen Union auf dem Markt. Allein im vergangenen Jahr haben zwölf neue Orphan Drugs eine Zulassungsempfehlung bekommen, berichtet die Europäische Arzneimittelagentur EMA anlässlich des Internationalen Tags der seltenen Erkrankungen am 28. Februar, zum Beispiel drei Wirkstoffe gegen multiresistente Tuberkulose. Nach Angaben des Verbands der forschenden Pharmaunternehmen (VfA) befinden sich weitere 24 Arzneistoffe gegen seltene Erkrankungen im Zulassungsverfahren.
Eine Erkrankung gilt als selten, wenn nicht mehr als 5 von 10.000 Einwohnern von ihr betroffen sind. Zusammengenommen sind seltene Erkrankungen gar nicht so selten: Schätzungsweise 30 Millionen Menschen in der EU leiden an einer der mehr als 6000 als selten definierten Erkrankungen. Dazu gehören einige Krebsarten ebenso wie angeborene Stoffwechselstörungen. In Deutschland sind rund vier Millionen Menschen betroffen.
Als wichtigen Antreiber der Entwicklung neuer Orphan Drugs sehen Behörde und Pharmaverbände die seit 2000 bestehenden vereinfachten Zulassungsverfahren und Anreize wie längerer Patentschutz. Um administrative und finanzielle Unterstützung zu erhalten, müssen die Entwickler bei der EMA eine sogenannte «Orphan Designation» beantragen. Die Behörde hat nach eigenen Angaben bereits mehr als 1000 solcher Anträge bewilligt. Nach Schätzungen der EMA entstehen 61 Prozent der Wirkstoffkandidaten in kleinen bis mittelständischen Firmen. Mittlerweile können Pharmaunternehmen ihren Zulassungsantrag für Orphan Drugs parallel bei der EMA, der US-Arzneimittelbehörde FDA sowie den japanischen Zulassungsbehörden stellen. So sollen die Medikamente schneller möglichst viele Patienten erreichen.
«Die Industrie ist sich ihrer Verantwortung bewusst und leistet ihren Teil», sagte Henning Fahrenkamp, Hauptgeschäftsführer des Bundesverbands der Pharmazeutischen Industrie (BPI) in einer gemeinsamen Presseerklärung mit dem VfA. «Es gibt aber keinen Grund sich zurückzulehnen, denn noch sind die meisten seltenen Erkrankungen nicht wirklich behandel-, geschweige denn heilbar.» VfA-Hauptgeschäftsführerin Birgit Fischer mahnte, neue Therapiemöglichkeiten auch wirklich in die Versorgung zu integrieren. Die Verbände fordern zudem eine adäquate Erstattung der Präparate. (db)
Offizielle Website des Tags der seltenen Erkrankungen: www.rarediseaseday.org (externer Link)
27.02.2014 l PZ
Foto: www.rarediseaseday.org
