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IQWiG-Studie zur Nutzenbewertung

Keine Ausnahmen für Orphan Drugs

Arzneimittel gegen seltene Krankheiten (Orphan Drugs) brauchen keine Ausnahmeregelung bei der Nutzenbewertung. Ihnen wird auch ohne Privileg ebenso häufig ein Zusatznutzen attestiert wie herkömmlichen Medikamenten, so das Ergebnis einer Analyse des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Das Institut hat die zweistufigen Verfahren der Nutzenbewertung bei Orphan Drugs seit 2011 unter die Lupe genommen.
Ev Tebroke
14.01.2022  15:30 Uhr

Sie bilden eine besondere Arzneimittelgruppe, die speziell auf seltene Krankheiten zugeschnitten ist: die sogenannten Orphan Drugs. Diese exklusiven Medikamente genießen einen privilegierten Status bei der Marktzulassung. Müssen Pharmaunternehmen ihre herkömmlichen Medikamente nach Markteintritt einer frühen Nutzenbewertung durch den Gemeinsamen Bundesauschuss (G-BA) unterziehen, fällt dies bei Orphan Drugs weg. Ihr Zusatznutzen gilt mit der Zulassung auf europäischer Ebene und dem darauffolgenden Marktzugang automatisch als belegt (§ 35a SGB V).

Erst wenn das Medikament einen Jahresumsatz von 50 Millionen Euro überschreitet, kippt dieses Privileg. Dann muss auch ein Orphan Drug die reguläre Nutzenbewertung durchlaufen. Dieser Sonderstatus soll den Pharmaunternehmen als Anreiz dienen, zu seltenen Erkrankungen zu forschen und so auch für kleine Patientengruppen eine Therapieoption zu entwickeln. Eine Krankheit gilt in der EU als selten, wenn nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen EU-weit von ihr betroffen sind. Hierzulande leiden schätzungsweise etwa 4 Millionen Menschen an einer seltenen Erkrankung, in der EU etwa 30 Millionen. Weltweit sind rund 8000 diverse seltene Erkrankungen bekannt.

Das Orphan-Drug-Privileg steht seit Jahren immer wieder zur Diskussion, da die Therapien sehr kostspielig sind. Kritiker betonen zudem, dass diese Präparate auf den Markt gelangen, obwohl ein Zusatznutzen womöglich nicht gegeben ist. Zu diesem Ergebnis kommt aktuell auch eine Untersuchung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Demnach haben mehr als die Hälfte aller im Nachgang einer Nutzenbewertung unterzogenen Orphans keinen Zusatznutzen.

»Fehlsteuerung bei den Orphan Drugs«

Zur Überprüfung hatte das IQWiG alle Orphan Drugs ausgewertet, die seit 2011 wegen Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Umsatzschwelle ein reguläres Nutzenbewertungsverfahren durchlaufen haben. Dabei hat es 41 Orphan-Drug-Bewertungen identifiziert, für die seit 2011 sowohl eine spezielle Orphan-Bewertung als auch eine nachfolgende reguläre Nutzenbewertung erfolgte. Die Auswertung zeigt, dass bei 22 der 41 Bewertungen (54 Prozent) in der regulären Nutzenbewertung kein Zusatznutzen festgestellt werden konnte.

Im Umkehrschluss haben knapp 50 Prozent der Orphans einen Zusatznutzen. Bei normalen Wirkstoffen ohne Privileg sei dieser Anteil genauso hoch, heiß es vonseiten des IQWiG bei der Vorstellung der Untersuchung. Folglich brauche es auch keine Sonderbehandlung. Ein weiterer Kritikpunkt des Instituts: Im Durchschnitt dauert es gut drei Jahre, bis die Einstufung des Zusatznutzens korrigiert wird. Oft geschehe dies aber auch gar nicht, und zwar eben genau dann, wenn der Hersteller mit dem Produkt unter der Jahresumsatzschwelle von 50 Millionen Euro bleibt.

»Dies hat Folgen für die Qualität der Patientenversorgung«, betonte Thomas Kaiser, Leiter des IQWiG-Ressorts Arzneimittelbewertung. »Neue Arzneimittel werden in diesen Fällen ohne Datengrundlage bevorzugt eingesetzt. Die Patientinnen und Patienten haben dann viel Hoffnung in ein neues Arzneimittel gesetzt, für das erst Jahre später klar wird, dass es gar keinen Nachweis einer Überlegenheit gegenüber den vorhandenen Therapieoptionen gibt.« Darüber hinaus verhindere der generelle fiktive Zusatznutzen, dass zwischen Orphan Drugs mit und ohne echten Fortschritt für die Patientenversorgung unterschieden werden könne.

»Unsere Analyse belegt eine Fehlsteuerung bei den Orphan Drugs«, kommentierte IQWiG-Leiter Jürgen Windeler. Zehn Jahre nach Inkrafttreten des Gesetzes zur frühen Nutzenbewertung sei es Zeit, das Privileg des Zusatznutzens für Orphan Drugs abzuschaffen. »Auch Arzneimittel gegen seltene Leiden sollten bei Markteintritt eine reguläre – frühe – Nutzenbewertung gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie durch IQWiG und G-BA durchlaufen.«

Rolle als Kostentreiber in der GKV

Die frühe Nutzenbewertung von neuen Medikamenten ist seit 2011 per Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetz (AMNOG) geregelt. Im Zuge dessen muss ein Hersteller anhand von Studiendaten nachweisen, dass sein Präparat gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie einen Zusatznutzen für die Patientenversorgung hat. Je nach Ausmaß dieses Zusatznutzens gestaltet sich im Anschluss auch die Höhe des Erstattungspreises. Bei den Orphans hingegen kann der Hersteller seinen Preis frei bestimmen. Und die Präparate sind in der Regel extrem hochpreisig. Ein Beispiel ist etwa das Präparat Zolgensma™, ein Gentherapeutikum zur Behandlung einer seltenen Muskelkrankheit, das mit Therapiekosten von knapp 2 Millionen Euro Ende 2019 als das teuerste Medikament der Welt Schlagzeilen machte.

Auch das IQWiG betont die Rolle der Orphans als Kostentreiber in der Gesetzlichen Krankenversicherung und verweist auf den Arzneimittel-Kompass 2021 des Wissenschaftlichen Instituts der AOK (WIdO). Laut Kompass haben diese Präparate hierzulande im Jahr 2020 am Gesamtmarkt einen Versorgungsanteil nach verordneten Tagesdosen von 0,06 Prozent, aber einen Kostenanteil von 11,8 Prozent an den gesamten Arzneimittelausgaben. Medikamente zur Behandlung seltener Erkrankungen machen nach Angaben des Verbands der forschenden Pharmaunternehmen (vfa) in den letzten zehn Jahren jeweils durchschnittlich gut ein Fünftel der jährlich neu eingeführten Medikamente aus. Derzeit sind in der EU 121 Orphan Drugs zugelassen (Stand Februar 2021). Weitere rund 2.400 Arzneimitteltherapien mit Orphan-Drug-Status sind laut vfa derzeit in der Entwicklung (Stand: November 2021).

Arzneimittelhersteller zeigen sich irritiert

Die Arzneimittelbranche reagiert verstört auf den Vorstoß des IQWiG. Der Bericht irritiere in »hohem Maße«, so der Bundesverband der Arzneimittelhersteller (BAH). Ein essenzieller Erfolgsfaktor für den schnellen Patientenzugang zu innovativen Therapien auf nationaler Ebene sei die Anerkennung des Zusatznutzens für Arzneimittel mit Orphan Drug Status im AMNOG-Verfahren. Unlängst seien Maßnahmen wie die anwendungsbegleitende Datenerhebung eingeführt worden, um weitere Evidenz zu generieren. Der BAH bezieht sich dabei auf Vorgaben, die 2019 mit dem Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV) eingeführt worden sind. So kann der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) vom Hersteller anwendungsbegleitende Datenerhebungen oder Auswertungen zum Zweck der Nutzenbewertung für bestimmte Arzneimittel fordern. Kommt das Unternehmen dem nicht nach oder ergibt sich aus den Daten kein Zusatznutzen, werden Abschläge auf den Erstattungsbetrag möglich. Zudem dürfen nur solche Ärzte und Kliniken das Arzneimittel verschreiben, die auch an der Datenerhebung teilnehmen.

Die Effekte der eingeführten Maßnahmen sollten zunächst evaluiert werden, bevor weitere Änderungen angeregt werden, betont der BAH.

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